Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 15 Ottobre 2014

L’azienda farmaceutica Catalyst ha annunciato di aver ottenuto dei risultati positivi per il farmaco Firdapse, farmaco progettato per trattare la Sindrome Miastenica di Lambert Eaton (LEMS).
La Sindrome LEMS è una patologia neuromuscolare rara che priva a poco a poco i pazienti della loro mobilità.
I ricercatori hanno eseguito uno studio di fase III su 38 pazienti e il trattamento con Firdapse ha permesso il miglioramento dei sintomi della malattia, dimostrandosi sicuro e ben tollerato.
Ora Catalyst ha richiesto un incontro con la FDA per la commercializzazione del farmaco.

: Autore: Redazione; 05 Settembre 2014

La compagnia farmaceutica 4d ha recentemente annunciato che è stata concessa dalla US Food and Drug Administration la designazione di farmaco orfano al farmaco Rosburix.
Rosburix è un trattamento per la colite ulcerosa nei pazienti pediatrici ed è il secondo farmaco dell'azienda che riceve la designazione di orfano. Il primo è stato il Thetanix , impiegato nel trattamento della malattia di Crohn in pazienti pediatrici.

: Autore: Redazione; 03 Settembre 2014

Atox Bio ha annunciato che la Commissione europea ha concesso la denominazione di farmaco orfano ad AB103, medicinale impiegato nel trattamento delle Infezioni Necrotizzanti dei Tessuti Molli (NSTI).
Le Infezioni Necrotizzanti dei Tessuti Molli sono malattie rare, caratterizzate dalla rapida progressione delle infezioni, che provocano la distruzione tissutale e malattia sistemica che porta alla disfunzione d'organo multipla.
Attualmente non esistono trattamenti approvati per NSTI e lo standard di cura comprende il debridement chirurgico, rianimazione aggressiva e supporto fisiologico in aggiunta agli antibiotici.

: Autore: Redazione; 17 Luglio 2014

E’ stata pubblicata sulla pagina Bioresearch Online la notizia che la compagnia Galderma, specializzata in dermatologia, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano per la molecola trifarotene, impiegata nella cura dell’ittiosi lamellare congenita (LI).
Con il termine ‘ittiosi’ si indica un gruppo di malattie rare e genetiche a carico della pelle, che presenta ispessimento, secchezza e aspetto squamoso. Esistono diverse forme di ittiosi. Quella lamellare congenita è a trasmissione autosomica recessiva e si presenta sin dalla nascita con coinvolgimento generalizzato della cute. La prevalenza è stimata in circa 1/100.000-1/1.000.000 soggetti. Si stima che negli Stati Uniti 1 caso su circa 200 mila persone soffra di LI.

: Autore: Redazione; 18 Giugno 2014

Uno studio pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases ha analizzato e tentato di decifrare i meccanismi alla base della determinazione dei prezzi e del rimborso dei farmaci orfani. Infatti la significativa variabilità dei costi dei trattamenti - da poche migliaia a diverse centinaia di migliaia di euro per paziente per anno - continua ad essere un problema spiacevole e molto sentito dalla comunità dei malati rari.
I ricercatori hanno realizzato una revisione della letteratura e un’analisi statistica, includendo una serie di variabili come i dati specifici relativi ai farmaci, alla malattia e al Paese.

: Autore: Redazione; 16 Giugno 2014

Un articolo pubblicato su Journal of Pharmacology and Pharmacotherapeutics ha analizzato i vantaggi e i rischi correlati alle prescrizioni off-label dei farmaci orfani.
Secondo gli autori dello studio l’impiego off-label dei farmaci può portare benefici, in particolare a chi soffre a causa di una malattia rara ma anche ai medici e alle aziende farmaceutiche. Alcuni medici e pazienti potrebbero trarre beneficio dal ricevere e prescrivere, rispettivamente, un trattamento che non ha ricevuto l'approvazione regolamentare per una particolare indicazione, ma la cui efficacia e sicurezza è documentata dalla ricerca clinica.

: Autore: Redazione; 24 Aprile 2014

Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN) ha annunciato ieri, 23 aprile, che la Commissione europea ha concesso una designazione di farmaco orfano a Soliris^® (eculizumab), un inibitore capostipite del complemento terminale, per la prevenzione del rigetto dei trapianti in seguito al trapianto di organi solidi. Il rigetto può causare gravi danni all'organo trapiantato e rappresenta un ostacolo notevole per il successo del trapianto.