Un articolo pubblicato su Journal of Pharmacology and Pharmacotherapeutics ha analizzato i vantaggi e i rischi correlati alle prescrizioni off-label dei farmaci orfani.
Secondo gli autori dello studio l’impiego off-label dei farmaci può portare benefici, in particolare a chi soffre a causa di una malattia rara ma anche ai medici e alle aziende farmaceutiche. Alcuni medici e pazienti potrebbero trarre beneficio dal ricevere e prescrivere, rispettivamente, un trattamento che non ha ricevuto l'approvazione regolamentare per una particolare indicazione, ma la cui efficacia e sicurezza è documentata dalla ricerca clinica.
Gli autori dello studio hanno però espresso la loro preoccupazione circa l'efficacia e la sicurezza dell’uso off-label, sottolineando la necessità di una maggiore guida da parte delle autorità di regolamentazione, prendendo come esempio Paesi come la Francia e gli Stati Uniti. Questi Paesi, infatti, hanno introdotto legislazioni e raccomandazioni, nel tentativo di aumentare l’analisi del rischio-beneficio e fornire un uso off-label dei farmaci più sicuro e più informato.
Il decreto francese sulle Raccomandazioni di Uso Temporaneo è stato approvato di recente e mira a rafforzare la sicurezza dei prodotti medicinali utilizzati off-label e a facilitare lo sviluppo di nuove indicazioni.
Negli Stati Uniti, la FDA ha pubblicato una versione aggiornata delle Linee Guida per l’industria che regolamenta la distribuzione di pubblicazioni scientifiche sulle indicazioni autorizzate e le pratiche raccomandate per l'uso off-label dei medicinali.
Opinione degli autori è, quindi, che debba essere promosso l'uso informato dei farmaci per indicazioni off-label, purché questo rimanga sicuro ed efficace per i pazienti.
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