Uno studio pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases ha analizzato e tentato di decifrare i meccanismi alla base della determinazione dei prezzi e del rimborso dei farmaci orfani. Infatti la significativa variabilità dei costi dei trattamenti - da poche migliaia a diverse centinaia di migliaia di euro per paziente per anno - continua ad essere un problema spiacevole e molto sentito dalla comunità dei malati rari.
I ricercatori hanno realizzato una revisione della letteratura e un’analisi statistica, includendo una serie di variabili come i dati specifici relativi ai farmaci, alla malattia e al Paese.
Hanno considerato i 65 farmaci orfani autorizzati dall’Agenzia Europea dei Medicinali (nel 2013) e hanno messo a confronto i fattori che influenzano i costi di tali farmaci in sei Paesi europei.
Gli autori sono arrivati alla conclusione che criteri quali la disponibilità negli Stati Uniti, le indicazioni orfane multiple, il trattamento cronico, un accertato miglioramento della qualità di vita, la sopravvivenza e le indicazioni ultrarare sembrerebbero far lievitare i prezzi dei farmaci orfani.
Questi dati sarebbero in linea con quelli ottenuti da studi precedenti, i quali suggerivano una correlazione inversa tra il costo e la prevalenza: più rara è la malattia, maggiore è il costo.
I farmaci sostituti, quelli con nuovi target terapeutici e i farmaci orfani commercializzati da aziende farmaceutiche medie e grandi avrebbero, invece, costi minori. Il sistema dei prezzi e del rimborso di ciascun Paese sembrerebbe avere poca o nessuna influenza significativa sui prezzi dei medicinali orfani.
Alla luce di questi risultati gli autori hanno tenuto a sottolineare che le dinamiche alla base dei meccanismi di tariffazione sono piuttosto complicate, anche in relazione al fatto che spesso i prezzi finali sono stabiliti dai i negoziati a porte chiuse tra i contribuenti e le aziende ma hanno comunque confermato le precedenti raccomandazioni sulla necessità di una maggiore trasparenza, attraverso un progetto Transparent Value Framework (TVF), che riguarda la determinazione dei prezzi.
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