Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 07 Gennaio 2014

L'European Medicines Agency (Ema) ha deciso di esaminare il dossier registrativo di tolvaptan al fine di valutarne la richiesta di registrazione per il rene policistico, o malattia policistica renale autosomica dominante. Lo ha reso noto la multinazionale giapponese Otsuka Pharmaceutical, produttrice del farmaco, designato "orfano" dal Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Ema nell'agosto 2013 e approvato dall'Fda statunitense.
Il rene policistico è una malattia ereditaria caratterizzata dal progressivo sviluppo, all'interno del rene, di numerose cisti che, sostituendosi al tessuto funzionante, determinano nel giro di alcuni anni, una insufficienza renale. Si stima che questa condizione in Europa colpisca circa 200mila persone.

: Autore: Redazione; 30 Dicembre 2013

Nel corso del 7° Congresso dell'Associazione Italiana della Tiroide (AIT), tenutosi a Roma dal 5 al 7 dicembre 2013, i pazienti affetti da ipotiroidismo hanno espresso forti preoccupazioni in merito all'introduzione dell'equivalente generico della levotiroxina, farmaco impiegato per il trattamento della patologia. Perplessità sulla questione sono state sollevate anche da numerosi esperti di endocrinologia, come testimonia il documento recentemente redatto da diverse Società Scientifiche del settore.

: Autore: Redazione; 17 Dicembre 2013

In Europa sono ben quattro i medicinali orfani approvati a risultare carenti in termini di disponibilità per i pazienti. Si tratta di imiglucerase, indicato per i pazienti con la sindrome di Gaucher, agalsidase beta per la malattia di Fabry, mecasermin, indicato per i bambini dai 2 a 18 anni con carenza del fattore di crescita insulino-simile, e il cidofovir per le infezioni della retina.
A renderlo noto è il catalogo pubblico sulle carenze di medicinali, costituito dall'Agenzia Europea dei Medicinali (Ema) da meno di un mese.

: Autore: Redazione; 09 Dicembre 2013

Si tratta di COMPASS, tool realizzato da un team belga

Lo ha presentato al pubblico uno studio pubblicato su "Orphanet Journal of Rare Diseases". Si tratta di uno strumento, denominato COMPASS, per valutare l'evidenza clinica dei medicinali orfani. Gli autori ritengono che questo strumento possa essere "utilizzato per valutare la qualità delle prove cliniche di un farmaco orfano in base alle informazioni contenute nel fascicolo di registrazione, rilasciate, ad esempio, dalle agenzie di rimborso locali, dai farmacisti o dai medici".
Secondo gli autori, questo strumento è in grado di contribuire a rendere le decisioni sul rimborso e/o sul trattamento sempre più fondate sui principi del processo decisionale basato sull’evidenza.

: Autore: Redazione; 04 Dicembre 2013

Rigel Pharmaceuticals interromperà il programma di sviluppo del proprio farmaco R333, un inibitore topico della Janus chinasi (JAK) e della tirosina chinasi della milza (SYK), indicato per il trattamento delle lesioni cutanee causate da lupus eritematoso discoide (DLE), una malattia autoimmune del tessuto connettivo le cui cause restano tuttora sconosciute.

: 13 Novembre 2013

Il farmaco sarà ora usato anche come salvavita per i pazienti sottoposti a trapianto

La società Gentium ha annunciato che la Commissione Europea ha autorizzato l'immissione sul mercato del farmaco salvavita Defitelio (defibrotide), utilizzato nel trattamento della rara malattia veno occlusiva epatica (Vod).
Il defibrotide è già stato riconosciuto dall'Ema (European medicine agencies), dall'Fda (Food & Drug Administration, Usa) e Kfda (Korean Food & Drug Administration) come 'farmaco orfano', utile per la prevenzione e il trattamento della malattia veno occlusiva nella sua forma cronica.

: Autore: Redazione; 05 Novembre 2013

Secondo uno studio pubblicato su Journal of the American Association for Pediatric Ophthalmology and Strabismus (AAPOS) il farmaco biologico adalimumab sarebbe indicato nella terapia alternativa dei pazienti affetti da uveite pediatrica refrattaria al trattamento con steroidi.
L’uveite pediatrica è una rara malattia oculare autoimmune e cronica che, se non controllata, può alterare la visione e portare addirittura a cecità o ad altre serie complicanze.