Le aziende di ricerca biofarmaceutica statunitensi stanno attualmente sviluppando 452 medicinali per il trattamento delle malattie rare. Lo rivelano le stime rese note dalla Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (Phrma). Tutti i prodotti sono in corso di valutazione in studi clinici o in fase di revisione da parte della Food and Drug Administration (Fda) e comprendono trattamenti per malattie genetiche, neurologiche, infettive e disturbi autoimmuni.
Anche se una malattia rara colpisce meno di 200.000 persone negli Stati Uniti, il numero di queste patologie è pari a circa 7.000 e collettivamente sono quasi 30 milioni di americani , o uno su 10, a esserne colpiti. Secondo la Fda, un terzo di tutte le approvazioni di nuovi farmaci negli ultimi cinque anni ha riguardato le malattie rare.
E solo quest''anno, 13 farmaci orfani hanno ricevuto l''approvazione della Fda , compresi trattamenti per la malattia di Cushing, la fibrosi cistica e la malattia di Gaucher.
I 452 nuovi farmaci e vaccini attualmente in fase di sviluppo includono 105 prodotti per forme rare di cancro, 85 per malattie genetiche, 65 per tumori del sangue, 32 per disordini neurologici, 28 per malattie infettive e 20 per condizioni respiratorie. Fra gli altri prodotti in sviluppo una terapie mirate per la distrofia muscolare di Duchenne, un potenziale nuovo trattamento per l''ipofosfatasia, rara malattia ossea ereditaria nei neonati; un farmaco per la fibrosi polmonare idiopatica; un potenziale trattamento per la sclerosi laterale amiotrofica e uno per la leucemia linfoblastica acuta; un vaccino geneticamente modificato progettato per il trattamento del cancro pancreatico.
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