Proposti i 10 principi di base
Il regolamento europeo sui farmaci orfani ha incoraggiato con successo la ricerca a sviluppare terapie per malattie rare, che hanno portato all’autorizzazione di nuovi farmaci orfani in Europa. Mentre le decisioni sulla designazione e autorizzazione all’immissione in commercio dei farmaci orfani vengono prese a livello dell’Unione Europea, le decisioni sul rimborso vengono prese a livello nazionale.
Il valore e la convenienza dei farmaci orfani sono questioni di alta priorità per i responsabili politici e le decisioni relative ai loro prezzi e al finanziamento sono molto complesse. Non c’è attualmente un consenso europeo su come il valore dei farmaci orfani dovrebbe essere valutato, e in precedenza sono state spesso osservate delle disparità di accesso ai farmaci orfani. In questo contesto, i politici di molti paesi stanno prendendo in considerazione di introdurre delle riforme per migliorare l’accesso a questi farmaci.
Uno studio, finanziato dall’azienda farmaceutica Celgene e pubblicato sull’Orphanet Journal of Rare Diseases, ha proposto dieci principi da prendere in considerazione quando si intraprendono tali riforme, dal punto di vista di un produttore di farmaci orfani. I quattro autori (tre dipendenti di Celgene e uno di Dolon, una società di consulenza internazionale per l’accesso ai mercati, specializzata in malattie rare) consigliano la continua priorità delle malattie rare da parte dei responsabili politici, un maggiore allineamento tra il contribuente e i quadri normativi, un prezzo centrato sul valore del farmaco e l’introduzione di meccanismi per garantire la sostenibilità finanziaria a lungo termine, che consenta un continuo e virtuoso sviluppo di farmaci orfani. I consigli degli autori sostengono lo sviluppo di strutture più coerenti e incoraggiano la collaborazione fra tutte le parti interessate, compresa l’industria basata sulla ricerca, i contribuenti, i medici e i pazienti.
Valutazione del valore di un farmaco orfano
1) I processi nazionali per la determinazione dei prezzi e dei rimborsi dovrebbero riconoscere la valutazione di beneficio terapeutico del Comitato per i medicinali orfani (COMP).
2) Le autorità nazionali dovrebbero includere le competenze sulle malattie rare nei loro processi di valutazione locale.
3) La valutazione dei farmaci orfani dovrebbe considerare tutti gli elementi di valore pertinenti.
4) I metodi di valutazione del valore dei farmaci orfani dovrebbero incorporare criteri multipli.
5) I meccanismi di valore dovrebbero essere flessibili per accogliere l’incertezza probatoria al momento dell’approvazione dei farmaci orfani.
Innovazione e prezzo
6) I finanziamenti devono essere sufficientemente sostanziosi per garantire un ottimale accesso dei pazienti ai farmaci orfani e per incentivare la ricerca.
7) Le decisioni di rimborso dei farmaci orfani dovrebbero essere determinate con un’analisi comparativa in base al valore e al prezzo, contro trattamenti con caratteristiche simili.
8) Se utilizzate, le soglie del rapporto incrementale costo-efficacia (ICER) dovrebbero essere modulate in modo da riflettere le specificità delle malattie rare e dei farmaci orfani.
La sostenibilità del modello di farmaco orfano
9) Le autorità nazionali dovrebbero sviluppare processi efficaci e adattabili per ottimizzare l’uso dei dati del mondo reale raccolti prima e dopo la valutazione del valore.
10) Dovrebbero essere sviluppati dei meccanismi di finanziamento razionali e basati su prove, per garantire la sostenibilità a lungo termine.
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