Il bilancio 2014 per le malattie rare è positivo. Almeno stando a quanto dichiarato dall’EMA, secondo cui nell’anno appena trascorso sono stati raccomandati per l'autorizzazione al commercio diciassette trattamenti per le malattie rare su un totale di 82 farmaci per uso umano, che hanno ottenuto parere positivo. Tra questi farmaci c’è il Translarna (ataluren) primo trattamento per la Distrofia Muscolare e il Scenesse (afamelanotide) rivolto al trattamento della Protoporfina Eritropoietica. Tra i farmaci raccomandati anche otto nuovi antitumorali, di cui quattro specifici per il trattamento di forme rare di cancro: Lynparza (olaparib), Imbruvica (ibrutinib), Gazyvaro (obinutuzumab) e Cyramza (ramucirumab).
Nello stesso anno, inoltre, il CHMP dell’EMA ha rilasciato parere positivo nei confronti di una terapia, chiamata Holoclar, a base di cellule staminali limbali e indicata negli adulti per la terapia della malattia rara Lscd (limbal stem cell deficiency) di grado severo o moderato.
Il Chmp ha inoltre raccomandato l’autorizzazione all’immissione in commercio per uso pediatrico di Hemangiol (propranolol hydrochloride), rivolto al trattamento degli Emangiomi Infantili Oroliferanti.
Sette pareri positivi sono infine stati assegnati a seguito di una procedura di revisione accelerata per Daklinza (daclatasvir), Harvoni (sofosbuvir / ledipasvir), Exviera (dasabuvir), Viekirax (ombitasvir / paritaprevir / ritonavir), Ofev (nibtedanib), Sylvant (siltuximab), Ketoconazole HRA (ketoconazole).
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