L’European medicines Agency (EMA) ha adottato un parere positivo sulla concessione della designazione di farmaco orfano per Enhoxy, farmaco sperimentale sviluppato da Erytech Pharma, per il trattamento della malattia a cellule falciformi nota anche come drepanocitosi. Si tratta di una tipologia di anemia emolitica cronica che si manifesta con maggior frequenza nella popolazione di colore ed è caratterizzata da globuli rossi con forma a falce, alterazione dovuta alla presenza di emoglobina S nell'individuo omozigote.
Il farmaco, costituito da eritrociti umani con inositolo esafosfato incapsulato, migliora le proprietà di ossigenazione dei globuli rossi grazie alla riduzione dell'affinità dell'emoglobina per l'ossigeno, con conseguente maggior rilascio di quest'ultimo. L'ipossia, la carenza di ossigeno nel sangue, è associata all'inizio dell'anemia falciforme e a crisi acute di questa malattia.
Il farmaco sarebbe in grado di ridurre il numero delle trasfusioni di sangue normalmente necessarie ai pazienti. Secondo le stime sono circa 80.000 i pazienti che soffrono di anemia falciforme in Europa e circa 100.000 in USA.
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