Milano – Dopo il parere favorevole espresso il 24 giugno scorso dal Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP), in accordo con il Committee for Advanced Therapies (CAT), anche il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), si è espresso favorevolmente raccomandando il mantenimento della designazione di “Farmaco Orfano” per Zalmoxis (TK), la prima terapia cellulare paziente-specifica, basata sull’ingegnerizzazione del sistema immunitario, impiegata in associazione al trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche (haematopoietic stem-cell transplantation – HSCT), in pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio.
La designazione di “Farmaco Orfano” viene concessa a medicinali destinati alla diagnosi, prevenzione o cura di malattie potenzialmente letali o molto gravi, troppo poco diffuse perché gli investimenti impiegati nel loro sviluppo portino ritorni convenienti da un punto di vista economico, ed il cui beneficio clinico sia dimostrato. Infatti, Zalmoxis migliora la percentuale di sopravvivenza totale, riduce la mortalità non derivante da ricadute e abbatte l’incidenza della cosiddetta “malattia del trapianto contro l’ospite” (Graft versus Host Disease - GvHD), nei pazienti che si sottopongono a trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche. Per incoraggiare lo sviluppo di tali medicinali esiste una specifica regolamentazione europea che concede 10 anni di accesso esclusivo al mercato, una volta ottenuta l’autorizzazione.
Riccardo Palmisano, CEO of MolMed S.p.A., ha commentato: “Anche quest’ulteriore raccomandazione espressa dal COMP è molto significativa e di grande importanza per la Società. Conferma il beneficio clinico di Zalmoxis, capace di far fronte ad un importante bisogno terapeutico nel trattamento di patologie potenzialmente letali, e si affianca così al parere positivo espresso dal CHMP lo scorso venerdì. Inoltre, la designazione di “Farmaco Orfano” conferisce un grande vantaggio competitivo poiché concede 10 anni di esclusività sul mercato, condizione che ci permetterà di posizionare Zalmoxis quale terapia leader sul mercato, nel trattamento dei pazienti adulti affetti da leucemie e altri tumori del sangue ad alto rischio che si sottopongono a trapianto aplo-identico di cellule staminali ematopoietiche.”
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