Farmaci orfani

: Autore: Redazione; 08 Novembre 2021

Per l’Italia la grande novità è il Testo Unico Malattie Rare, ma già nella Legge di Bilancio potrebbero esserci delle opportunità da cogliere

Roma – Per il mondo delle malattie rare questo è un periodo di grande fermento, sia a livello nazionale che europeo. I cambiamenti investono sia l’ambito scientifico, dove guadagnano spazio terapie sempre più personalizzate e innovative, basate sulla genomica, l’editing genetico e le CAR-T, ma riguardano anche l’ambito normativo e organizzativo: nuove leggi vengono approvate e, al tempo stesso, quelle esistenti vengono riviste nel tentativo di adeguarle ad alcuni scenari mutati, in parte anche a causa dell’impatto che la pandemia ha avuto sui sistemi sanitari. L’Italia, Paese in cui ci sono almeno 2 milioni di persone con malattie e tumori rari, è immersa in questo scenario. Pochi giorni fa è stato approvato dal Parlamento il Testo Unico Malattie Rare, la prima vera legge sulla materia dopo anni e anni di decreti ministeriali, e, al tempo stesso, sul nostro Paese ricadranno gli effetti del processo di revisione del Regolamento Europeo sui Farmaci Orfani. Effetti che certamente rispondono a delle esigenze ma che possono comportare anche delle difficoltà o, secondo le decisioni che verranno prese, anche dei veri e propri pericoli ai quali essere preparati. Analizzare e prevedere opportunità e difficolta per cogliere le prime e minimizzare le seconde è il lavoro che è stato fatto questa mattina nel corso della VI Edizione dell’Orphan Drug Day, organizzato da Osservatorio Malattie Rare con il contributo non condizionato di Chiesi Global Rare Diseases Italia, Janssen, Kyowa Kirin, PTC Therapeutics, Recordati Rare Diseases, Sanofi Genzyme, Takeda e Vertex.

: Autore: Redazione; 28 Luglio 2021

Il farmaco è una nuova formulazione orale del principio attivo budesonide

Le società Calliditas Therapeutics e STADA Arzneimittel hanno annunciato di aver stipulato un accordo di licenza per registrare e commercializzare un nuovo candidato farmaco per il trattamento della nefropatia da immunoglobulina A (IgAN), malattia renale cronica autoimmune, negli Stati dell'Area Economica Europea (EEA), in Svizzera e nel Regno Unito.

: Autore: Redazione; 20 Maggio 2021

Il farmaco è indicato per il difetto di crescita causato dalla patologia

Roma – Importanti novità per i bambini affetti da sindrome di Noonan: il farmaco a base di somatropina (GH, ormone della crescita) liquida (Norditropin^®) è stato approvato per il trattamento del deficit staturale secondario alla malattia. La sindrome di Noonan è una malattia genetica rara che si stima colpisca un neonato ogni 1.000-2.500 nati vivi, anche se spesso non viene diagnosticata. È stata descritta per la prima volta nel 1963, e rientra nelle sindromi neuro-cardio-facio-cutanee (NCFC) familiari conosciute come RASopatie, ovvero un gruppo di malattie dello sviluppo causate da mutazioni genetiche che influiscono profondamente sullo sviluppo embrionale, degli organi, del sistema nervoso e sulla crescita.

: Autore: Redazione; 05 Maggio 2021

Il farmaco è un anticorpo progettato per bloccare gli effetti infiammatori del recettore dell'interleuchina-6

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione all'immissione in commercio del farmaco satralizumab (nome commerciale Enspryng) per il trattamento dei disturbi dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età, positivi agli anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4-IgG).

: Autore: Redazione; 07 Gennaio 2021

L’Agenzia europea ha raccomandato l’approvazione del farmaco come terapia di mantenimento in prima linea

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso un parere positivo raccomandando l’approvazione di avelumab come monoterapia nel trattamento di mantenimento in prima linea dei pazienti adulti con carcinoma uroteliale (UC) localmente avanzato o metastatico liberi da progressione a seguito di chemioterapia a base di platino. Il parere positivo del CHMP sarà ora riesaminato dalla Commissione Europea, la cui decisione è attesa a inizio 2021.

: Autore: Redazione; 08 Dicembre 2020

Pubblicati i risultati di uno studio internazionale che documenta l’efficacia del farmaco rilonacept

Presto potrebbe arrivare un nuovo farmaco per il trattamento di una malattia autoinfiammatoria rara che colpisce il cuore, la pericardite idiopatica ricorrente. Su The New England Journal of Medicine sono stati pubblicati i risultati dello studio internazionale che confermano l’efficacia di rilonacept, sviluppato da Kiniksa. La sperimentazione ha coinvolto diversi centri negli Stati Uniti, in Israele e in Australia. In Italia hanno partecipato la Città della Salute e della Scienza di Torino, l’Ospedale Fatebenefratelli Sacco di Milano e il Bambino Gesù di Roma, unico ospedale pediatrico.

: Autore: Redazione; 21 Ottobre 2020

Il farmaco è dotato di un meccanismo d’azione unico, progettato per affrontare diversi fattori alla base della patologia

La biotech francese Alzprotect ha annunciato che sono stati individuati i primi 5 pazienti per avviare la sperimentazione clinica di Fase IIa sul farmaco AZP2006 nella paralisi sopranucleare progressiva, patologia rara attualmente orfana di terapia. La molecola AZP2006, che è stata recentemente denominata “ezeprogind” dall’Organizzazione Mondiale della Sanità, ha ottenuto la designazione di farmaco orfano dall’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) e dalla FDA statunitense.