Farmaci orfani

Laddove non sarà possibile attingere al Fondo, l’Agenzia individua degli strumenti alternativi

Lo scorso 11 novembre, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), attraverso propria comunicazione, ha reso nota la sospensione temporanea per l’accesso al Fondo 5%, introdotto dalla legge n. 326/2003 - art. 48, comma 19, lett. a). Questo Fondo, sostenuto da un contributo pari al 5% delle spese promozionali delle aziende farmaceutiche, è dedicato per il 50% all’impiego di farmaci orfani per le malattie rare e di medicinali che rappresentano una speranza di cura, in attesa della commercializzazione, per particolari e gravi patologie.

Le motivazioni che, secondo quanto riportato nella stessa comunicazione, hanno condotto l’Agenzia a sospendere le richieste di acceso al Fondo sono legate al decremento delle risorse ad esso destinate e al parallelo incremento delle richieste di accesso. Considerato, dunque, l’alto numero di domande pervenute, 2000 circa nel 2021, e la scarsità delle risorse rimanenti nel Fondo – cifra di poco superiore a 8 milioni se si considerano anche le spese relative alle richieste già autorizzate – AIFA ha ritenuto necessaria la sospensione dell’accesso al fine di garantire la continuità terapeutica, con l’obiettivo di ripensare, nel breve termine, i criteri utilizzati nella valutazione delle domande.

Con successiva nota del 30 novembre, indirizzata agli Assessorati regionali alla Sanità, l’AIFA ha comunicato la riapertura del Fondo 5% e la definizione dei criteri di accesso, anche sulla base della recente approvazione della legge n. 175/2021, il cosiddetto Testo Unico Malattie Rare. A questo proposito, l’art. 11 della nuova legge dispone l’integrazione del Fondo 5% con un’ulteriore quota pari al 2% delle spese sostenute annualmente dalle aziende farmaceutiche per le attività di promozione rivolte al personale sanitario.

Secondo quanto si apprende dal comunicato stampa diffuso da AIFA, le nuove modalità di accesso al Fondo mirano a tutelare la sostenibilità di uno strumento concepito dal legislatore per consentire l’accesso a medicinali non ancora commercializzati in Italia e che rappresentano una speranza di cura per pazienti affetti da malattie rare e gravi, ovvero il trattamento di casi singoli caratterizzati da un bisogno terapeutico importante o massimo.

Nell’Allegato 1 alla nota, l’AIFA, oltre indicare i criteri di inclusione per l’accesso al Fondo, indica anche quelli di esclusione.

CRITERI DI INCLUSIONE PER ACCESSO AL FONDO AIFA

- Medicinali, per malattie rare e gravi, richiesti per singoli casi su base nominale in condizione di urgenza.
- Assenza di valida alternativa terapeutica in una condizione di bisogno terapeutico massimo o importante.
- Medicinali/indicazioni per i quali siano disponibili dati di efficacia pubblicati relativi a studi di fase II o, nel caso di malattie rare, evidenze di analoga rilevanza, e che rappresentano, a giudizio del richiedente, una opportunità di cura per il singolo paziente per cui viene effettuata la richiesta, valutata in base alle condizioni cliniche, lo stadio e la rapida progressione della malattia.
- Diniego e/o impossibilità di inserire il paziente in un programma di uso compassionevole o di studio clinico.

CRITERI DI ESCLUSIONE PER ACCESSO AL FONDO AIFA

- Medicinali, per malattie rare e gravi, richiesti per uso ripetuto per una indicazione specifica.
- Medicinali/indicazioni disponibili attraverso altre modalità previste dall’impianto normativo: medicinali/indicazioni rimborsati dal SSN (A, H); medicinali inseriti nell’elenco della legge 648/96 per l’indicazione richiesta; medicinali/indicazioni in classe C(nn) o C; presenza di programmi di uso compassionevole nella medesima condizione clinica; possibilità di inclusione in una sperimentazione clinica in corso con il farmaco per la medesima indicazione.
- Medicinali disponibili in Italia per indicazioni diverse da quelle oggetto della richiesta e non in corso di valutazione EMA.
- Medicinali diniegati dal CHMP per l’indicazione richiesta, o ritirati dal titolare a seguito di valutazione in corso negativa da parte del CHMP.
- Medicinali/indicazioni con diniego da parte della CTS per l’inserimento nella lista della legge 648/96.

Secondo la procedura indicata, i centri di documentata esperienza, verificata la rispondenza del caso ai criteri di inclusione ed esclusione previsti, inviano ad AIFA la richiesta di uso nominale singolo per l’accesso al Fondo 5%. Nel caso in cui le richieste per uso singolo dovessero assumere il carattere di uso ripetitivo e sistematico, considerata la fase di sviluppo clinico o di accesso al mercato in cui si trova il medicinale/indicazione, AIFA valuterà la possibilità di:
- attivare un programma di uso terapeutico compassionevole da parte dell’azienda titolare del medicinale;
- avviare studi clinici anche valutando l’opportunità di un finanziamento mediante strumenti dedicati, quali l’incremento del 2% fondo AIFA introdotto dal Testo Unico Malattie Rare;
- predisporre l’istruttoria per la valutazione da parte della CTS dell’inserimento nelle liste ai sensi della L. 648/96.

Per quanto riguarda, invece, i farmaci già in commercio per cui provengano richieste che riguardano l’estensione di indicazioni non ancora negoziate e per le quali non è prevista la classificazione C(nn), AIFA - nelle more della chiusura dell’iter negoziale - si attiverà al fine di verificare la possibilità di un programma di uso compassionevole. In caso di diniego:
- per singoli casi, AIFA valuterà l’eventuale accesso, in coerenza ai criteri di inclusione/esclusione attraverso il Fondo 5%;
- per usi ripetuti, AIFA predisporrà l’istruttoria per la valutazione da parte della CTS dell’inserimento temporaneo nelle liste ai sensi della L. 648/96. In caso di inserimento, tale percorso potrà essere applicato anche per i pazienti in continuità terapeutica e avviati inizialmente tramite il Fondo 5%.

Precisa infine l’Agenzia che resta fermo il principio della garanzia della continuità terapeutica di tutti pazienti, anche di coloro già in trattamento alla data dell’applicazione dei nuovi criteri. Per una valutazione concreta dei potenziali effetti generati dai nuovi criteri stabiliti da AIFA, e in particolare per ciò che concerne i criteri di esclusione per l’accesso al Fondo, sarà necessario monitorarne l’applicazione al fine di raccogliere eventuali istanze ed esperienze di pazienti e clinici.

Sicuramente, l’esclusione dal Fondo dei farmaci di Fascia C e C(nn), ma anche dei medicinali disponibili in Italia per indicazioni diverse da quelle oggetto della richiesta e non in corso di valutazione EMA, potrebbe destare qualche perplessità in fase di prima valutazione, poiché queste tipologie di farmaci sono spesso impiegate per il trattamento di malattie rare che non dispongono di alternative terapeutiche. Tuttavia, tali criticità potrebbero essere superate attraverso le soluzioni alternative prospettate dall’Agenzia e, trattandosi di nuove regole, bisognerà vedere come concretamente queste verranno applicate e come questa modifica si ripercuoterà sia sui tempi di risposta di AIFA alle domande di accesso al fondo, fondamentali laddove si parla di urgenza, sia sulla sostenibilità. Sarà dunque solo nel corso dei prossimi mesi che si potrà dire in che misura queste nuove regole di accesso siano valide e avanzare, in caso di difficoltà, delle proposte di ulteriore miglioramento.