USA - Vtesse Inc. ha annunciato che, in Germania, è stato iniziato il trattamento del primo paziente coinvolto nello studio clinico di Fase IIb/III su VTS-270, un nuovo farmaco a base di ciclodestrina (HPbetaCD) in via di sviluppo per la terapia della malattia di Niemann-Pick di tipo C1 (NPC), una patologia rara, progressiva e fatale che provoca un accumulo dannoso di lipidi presso organi come il cervello, il fegato e la milza.
VTS-270 è un composto inizialmente elaborato dal National Center for Advancing Translational Sciences (NCATS), del National Institutes of Health (NIH) degli Stati Uniti, e dall'Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD), in collaborazione con diverse associazioni di pazienti. La società Vtesse ha stipulato un accordo di collaborazione con il NIH, e sta ora conducendo il programma di sperimentazione avanzata del farmaco.
Lo studio clinico di Fase IIb/III attualmente in corso si svolgerà in tre parti e valuterà la sicurezza e l'efficacia di VTS-270, impiegato per il trattamento di un gruppo di circa 51 pazienti con NPC. La terapia verrà somministrata ai partecipanti ogni 2 settimane, per via intratecale. Otre che in Germania e negli Stati Uniti, lo studio si sta svolgendo in Francia, Regno Unito, Spagna e Turchia, mentre presto dovrebbero partecipare alla sperimentazione anche diversi centri clinici australiani.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.