PAESI BASSI – La casa farmaceutica UniQure ha recentemente reso noti i promettenti risultati ottenuti da uno studio clinico di Fase I/II su AMT-110, una terapia genica sperimentale progettata per il trattamento della mucopolisaccaridosi tipo IIIB (MPS IIIB), una rara malattia congenita, nota anche come sindrome di Sanfilippo B, che deriva da una mancanza della proteina NAGLU ed è generalmente fatale per i bambini che ne sono affetti. Nello studio, condotto da tre istituti di ricerca francesi su 4 pazienti con MPS IIIB, una singola dose di AMT-110 è stata in grado di stimolare l'attività della proteina NAGLU portandola dallo 0% al basale fino al 14-17% dopo tre mesi, effetto che si è dimostrato permanente anche a distanza di 1 anno.

Il dott. Marc Tardieu, uno dei principali ricercatori dello studio, ha dichiarato: “Nessuna terapia genica ha mai dimostrato un ripristino coerente dell'attività di NAGLU oltre 12 mesi. Indagini precedenti suggeriscono che, già riuscendo ad incrementare l'attività di questa proteina fino a valori del 5-10%, è possibile prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità della vita dei bambini affetti da sindrome di Sanfilippo B”.

Per ora, UniQure ha rivelato soltanto i principali dati della sperimentazione ma, sulla base degli incoraggianti risultati ottenuti da AMT-110 in termini di sicurezza ed efficacia, l'azienda sta attualmente negoziando un accordo con i suoi partner francesi per pianificare e portare avanti il programma di sviluppo del farmaco.

“Siamo orgogliosi del fatto che la nostra ricerca di una terapia genica in grado di combattere le malattie del sistema nervoso centrale abbia portato a questo successo preliminare”, ha affermato Joern Aldag, Amministratore Delegato di UniQure. “Riconosciamo il grande sostegno che abbiamo ricevuto dai nostri collaboratori, un aiuto fondamentale per l'avvio di questo primo studio condotto su pazienti con sindrome di Sanfilippo B”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.