SVIZZERA – Novartis ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha approvato un uso esteso del farmaco Promacta® (eltrombopag) per includere il trattamento di bambini, con almeno 1 anno d'età, che sono affetti da trombocitopenia immune (ITP) cronica e che hanno mostrato una risposta insufficiente ai corticosteroidi, alle immunoglobuline o all'intervento di splenectomia. L'aggiornamento dell'etichetta di Promacta® comprende una nuova formulazione del farmaco in sospensione orale, progettata per i pazienti più piccoli che non riescono a deglutire le compresse. Promacta® è già stato approvato dalla FDA per il trattamento della ITP negli adulti e nei bambini di almeno 6 anni d'età.
La trombocitopenia immune (ITP) è una rara malattia ematica caratterizzata da un basso numero di piastrine che non permette un normale processo di coagulazione sanguigna, con conseguenti episodi di sanguinamento difficili da contrastare. Nella maggior parte dei casi, la patologia è provocata da un'anomala risposta del sistema immunitario che causa la distruzione delle piastrine. Nel 13-36% dei bambini affetti da ITP, la malattia si presenta in forma cronica, ossia persiste per un periodo di più di 12 mesi dal momento della diagnosi.
Promacta (eltrombopag) è un agonista del recettore della trombopoietina (TPO) che, somministrato per via orale, stimola una maggiore produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Eltrombopag è commercializzato negli Stati Uniti con il marchio Promacta®, mentre in altri Paesi viene venduto con il nome di Revolade®.
La decisione della FDA si fonda sui dati ricavati da due studi clinici, denominati PETIT e PETIT2, in cui la terapia con Promacta si è dimostrata in grado di aumentare e sostenere la conta piastrinica dei pazienti pediatrici affetti da ITP cronica. In entrambe le sperimentazioni, il farmaco ha confermato di possedere un profilo di sicurezza coerente con quello riscontrato nel trattamento di pazienti adulti con la stessa condizione. Le reazioni avverse più comunemente riscontrate sono rappresentate da episodi di nasofaringite e da infezioni del tratto respiratorio superiore.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.