La società farmaceutica AB Science, specializzata nella produzione di inibitori della proteina chinasi (PKI), ha annunciato l'avvio del programma di sviluppo clinico di masitinib come farmaco indicato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Tale programma è iniziato con uno studio clinico di Fase II che le autorità sanitarie hanno accettato di trasformare in Fase III.
La SLA è una rara malattia che provoca la degenerazione dei neuroni di moto, altrimenti detti motoneuroni. È caratterizzata da una progressiva e inarrestabile paralisi muscolare che conduce al decesso per insufficienza respiratoria. Attualmente, nessun trattamento è in grado di prevenire, bloccare o invertire il decorso della patologia, anche se l'impiego di riluzolo è associato ad un lieve prolungamento della sopravvivenza dei pazienti.
Masitinib è un inibitore della tirosina chinasi (TKI) somministrabile per via orale. Il suo particolare meccanismo d'azione ha come obiettivo i mastociti, importanti cellule del sistema immunitario che si suppone possano partecipare attivamente alla genesi e allo sviluppo della SLA e di altre malattie neurodegenerative. Sono infatti già in corso studi clinici sull'impiego di masitinib come terapia per il morbo di Alzheimer e per la sclerosi multipla.
Il nuovo studio clinico di Fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, verrà condotto allo scopo di determinare l'efficacia e la sicurezza di masitinib per il trattamento di pazienti affetti da SLA. L'obiettivo principale della sperimentazione è quello di verificare, in base alla scala di valutazione ALSFRS (Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale), l'eventuale effetto benefico del farmaco sulla progressiva compromissione funzionale subita dai pazienti a causa della malattia.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato aziendale.