In Italia, ogni anno, a una persona su 3200 viene diagnosticata una patologia rara
Roma - PTC Therapeutics Italy è orgogliosa di riunirsi con le persone affette da malattie rare per celebrare la Giornata delle Malattie Rare e per accrescere la consapevolezza dell'impatto di una malattia rara sulla vita di tutti i giorni. Le malattie rare colpiscono circa 2 milioni di persone in Italia; molti sono bambini in condizioni gravi e potenzialmente letali.
“Il fatto che ci siano così tante malattie rare che riducono l'aspettativa di vita e per cui, spesso, esistono poche cure o non ne esiste alcuna, ci crea molto disagio”, ha dichiarato Riccardo Ena, Country Manager di PTC Therapeutis Italy “per questo motivo puntiamo a sviluppare farmaci in grado di agire sui meccanismi alla base della malattia e non soltanto sui sintomi”.
All'inizio di quest'anno, PTC ha annunciato una nuova strategia quinquennale per diventare la principale società impegnata nella lotta alle malattie rare, e ha presentato il suo sempre più ampio portafoglio di prodotti e la sua pipeline di trattamenti in continua espansione ed evoluzione. Tra questi figurano una terapia genica all'avanguardia, nuovi trattamenti per i tumori rari e l'arricchimento della sua pipeline di trattamenti per la distrofia muscolare di Duchenne, una malattia neuromuscolare degenerativa. L'azienda ha inoltre lanciato un nuovo programma di supporto annuale, PRIORITY, per la ricerca e l'innovazione nelle strategie cliniche per la diagnosi e il trattamento di persone affette da disturbi congeniti rari, e celebrerà il quinto anno del suo programma STRIVE volto a supportare le associazioni per la tutela dei pazienti in tutto il mondo al fine di favorire rapporti di collaborazione proficui che diano un contributo significativo alle persone con malattie rare.
“Ogni momento di progresso scientifico è una vittoria per noi, perché significa che stiamo offrendo alle famiglie con persone affette da malattie rare altri momenti per stare insieme, siano ore, giorni, mesi o anni. Misurando la durata di questi momenti valutiamo i nostri progressi, e coglieremo l’occasione della Giornata dedicata alle malattie rare per rievocare e ricordare questi momenti importanti”, ha dichiarato Riccardo Ena.