Nelle scorse settimane, l’EMA (European Medicines Agency) ha pubblicato il programma di lavoro per il 2014, ponendo lo sviluppo di farmaci orfani e le malattie rare tra le principali attività su cui lavorare. L’Agenzia ha infatti definito gli obiettivi chiave in materia di valutazione dei medicinali per uso umano, che dovrebbero contribuire ad aumentare il numero di farmaci orfani immessi sul mercato. In questo modo, l’EMA intende aumentare il tasso di successo delle domande di autorizzazione all'immissione in commercio, attraverso un uso più attivo delle consulenze scientifiche e di altre forme di assistenza alle procedure di domanda, per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci, in particolare in quelle aree dove sono stati evidenziati bisogni insoddisfatti.
In particolare – secondo quanto riportato da Orpha.net - focalizzerà le proprie attività nel promuovere l'utilizzo e lo sviluppo di tecnologie e di approcci per lo sviluppo di nuovi medicinali, oltre a migliorare la cooperazione internazionale a sostegno della pre-autorizzazione, in particolare nel settore della consulenza scientifica.
Grazie a questo programma, l'Agenzia offrirà sostegno all’innovazione tecnologica, come ad esempio alla qualificazione dei biomarcatori; allo sviluppo di nuovi approcci e farmaci come la tecnologia sulle cellule staminali. Oltre a fornire consulenza agli sponsor che presentano domanda di autorizzazione per i medicinali orfani, per i farmaci pediatrici e le terapie avanzate, l’EMA prevede anche di offrire maggiore sostegno agli organismi di valutazione delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment - HTA) per tutto il ciclo di vita del prodotto medicinale. In questo modo, garantirà il suo sostegno alle prime fasi di sviluppo dei farmaci e continuerà a contribuire alle proposte legislative su come condurre gli studi clinici con una maggiore attenzione alla questione della trasparenza.
Gli obiettivi fissati dall’EMA anche per il 2014 saranno estremamente utili per consentire ai malati un accesso più rapido ai farmaci orfani.