L'Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare (NORD) degli Stati Uniti ha inviato una lettera alla Food and Drug Administration (FDA) in cui viene esortato il Commissario Margaret Hamburg a prendere seriamente in considerazione le preoccupazioni sollevate dalla comunità dei pazienti affetti da malattie rare circa i criteri d'impostazione dei nomi ufficiali dei farmaci biologici e di quelli biosimilari, ossia di quei medicinali simili ai prodotti biologici che sono già in commercio e di cui è scaduto il brevetto. La notizia è stata pubblicata sul sito internet NewsMedical.
Secondo quanto sostenuto da NORD, senza un protocollo di denominazione dei farmaci biologici attento e coerente vi è la possibilità che si verifichi una notevole confusione in merito alle opzioni di trattamento e, di conseguenza, un aumento degli eventi avversi, fattori che potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza dei pazienti affetti da malattie rare, patologie più complesse e meno accuratamente studiate di quelle più comuni.
Il principale problema sollevato nella lettera riguarda il fatto che i malati rari sono solitamente sottoposti a specifici cicli di trattamento, per cui la sostituzione di un farmaco con uno simile può essere effettuata in tutta sicurezza solo mediante l'adozione di nomi chiaramente distinguibili, grazie ai quali è possibile svolgere un attento monitoraggio dei risultati ottenuti dai diversi medicinali nei rispettivi studi clinici.
Secondo la lettera presentata all'FDA, nomi distinguibili aiuterebbero la comunità dei medici a stabilire quali siano, attraverso un'accurata sorveglianza degli eventi avversi, i farmaci migliori per i loro pazienti affetti da malattie rare e, inoltre, contribuirebbero a rafforzare la fondamentale distinzione, anche in ambito legale, tra medicinali biosimilari (simili ma non identici) e biosimilari intercambiabili (simili, ma che hanno dimostrato di ottenere risultati clinici comparabili).