USA - L’azienda farmaceutica BioMarin ha recentemente investito 5 milioni di dollari per acquistare i diritti di Firdapse negli USA, un farmaco orfano per il trattamento della sindrome miastenica di Lambert-Eaton. Il farmaco, giunto in America alla sperimentazione di terza e ultima fase, è giù stato approvato dall’Unione europea come farmaco orfano e autorizzato al Commercio.
In Italia il farmaco, fino a poco tempo fa, era garantito ai pazienti che ne avevano bisogno grazie all’inserimento nella legge 648, poi le cose sono cambiate e questo è stato posto in fascia C - cioè a carico dei cittadini - rendendo gratuito, al suo posto, un composto galenico, una decisione che ha fatto molto discute come riportato dal nostro quotidiano.