Approvato anche in Italia l'uso di defibrotide per il trattamento di sVOD
In un articolo pubblicato il primo aprile scorso sul quotidiano la Repubblica, la giornalista Cecilia Ranza ha dato un'importante notizia: l'annuncio, in occasione del congresso internazionale che ha festeggiato a Milano il 40° compleanno di Embt (European Society for Blood and Marrow Transplantation), dell'approvazione nel nostro Paese di defibrotide, una molecola biotech che viene impiegata come trattamento di una grave complicanza che insorge tipicamente nel post trapianto di cellule staminali emopoietiche.
Il congresso internazionale, svoltosi da 30 marzo a 2 aprile scorso, ha festeggiato ben quattro decenni di trapianti di staminali ematopoietiche che- come spiegato dalla Ranza- “da trattamento compassionevole sono oggi opzione di scelta per leucemie acute e croniche, linfomi Hodgkin e non Hodgkin, mielomi; meno frequenti, anche se valide, le applicazioni nei tumori solidi (sarcomi, neoplasie mammarie, del colon), ma anche nelle malattie non tumorali potenzialmente fatali (anemie, tra cui beta-talassemia, immunodeficit, malattie autoimmuni).”
Sono anche i primi 40 anni di quel Registro europeo che, analizzando i dati dei 380mila interventi condotti finora, dalla donazione (autologa, cioè con cellule provenienti dal malato stesso o allogenica, da donatore esterno) al monitoraggio post-intervento, dà soluzioni concrete a migliaia di persone. Da qui sono scaturiti i fattori predittivi dei risultati migliori, l’ottimizzazione delle risposte, il monitoraggio dei malati. In soli dieci anni, infatti, il numero totale di interventi è cresciuto di oltre il 50% e non si arresta.
L’Italia, che vanta una tradizione ematologica mondiale, a Milano ha annunciato un altro traguardo: l’approvazione Ema e Aifa di defibrotide, molecola biotech nazionale (Gentium), prima e unica terapia per una complicanza temuta nel post-trapianto di staminali emopoietiche: la malattia veno-occlusiva epatica grave o sVOD.
Defibrotide è una biomolecola orfana, derivata dal Dna suino, che protegge l’endotelio (il tessuto di rivestimento interno) dei vasi sanguigni, soprattutto i più piccoli, con azione antinfiammatoria, antitrombotica e antischemica.
Queste sono state le parole di Franco Locatelli, direttore di onco-ematologia pediatrica e medicina trasfusionale del Bambino Gesù di Roma: “Radio e chemioterapia, indispensabili prima del trapianto di staminali emopoietiche, danneggiano per primo l’endotelio dei piccoli vasi del fegato. La perdita di funzionalità è rapida e grave. Reni e polmoni sono coinvolti in seguito. La mortalità, senza terapia, tocca l’80%”.
Secondo Fabio Ciceri, direttore ematologia e trapianto midollo osseo al San Raffaele di Milano, “defibrotide è il primo e unico farmaco in grado di contrastare il danno endoteliale da chemio e radioterapia peritrapianto (52% in più la sopravvivenza dei soggetti trattati), e potrebbe essere valido anche nel prevenire il danno endoteliale a carico di altri organi. Finora si sa che non interferisce con il trattamento antitumorale di base e non ha ripercussioni importanti sulla coagulazione”.