DANIMARCA - Ascendis Pharma ha annunciato l'apertura dello studio clinico mondiale 'heiGHt', una sperimentazione di Fase III che valuterà l'uso di TransCon Growth Hormone per il trattamento di un gruppo di pazienti pediatrici affetti da deficit dell'ormone della crescita (GHD), una malattia rara che è principalmente caratterizzata da bassa statura, inadeguato sviluppo della struttura ossea e ritardi nel processo di maturazione dell'individuo. I dati raccolti nello studio serviranno a supportare la richiesta di approvazione del farmaco che Ascendis Pharma prevede di presentare alle agenzie di regolamentazione di tutto il mondo.
TransCon Growth Hormone è un nuovo ormone della crescita (GH) ad azione prolungata, ed è stato sviluppato da Ascendis Pharma sulla base della propria tecnologia TransCon. Il farmaco è ideato per fornire, mediante un'unica somministrazione settimanale, l'ormone della crescita che l'ipofisi delle persone colpite da GHD non riesce a produrre in modo naturale.
Nel trial clinico heiGHt è previsto l'arruolamento di circa 150 bambini con GHD non sottoposti a precedenti terapie. I partecipanti verranno randomizzati per ricevere TransCon Growth Hormone in dosi settimanali o Genotropin® in iniezioni giornaliere. L'endpoint primario della sperimentazione è rappresentato dalla velocità di sviluppo della statura, valutata dopo un periodo di trattamento di 12 mesi. I pazienti che completeranno lo studio potranno iscriversi alla successiva fase di estensione in aperto.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.