Advanced Accelerator Applications (AAA), azienda in rapida crescita del settore della Medicina Nucleare e Molecolare (MNM), ha recentemente annunciato di aver ottenuto la designazione di farmaco orfano per il suo prodotto radiofarmaceutico Gallio-68 DOTATATE. La designazione di farmaco orfano è stata assegnata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e dall’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) per l’uso del Gallio-68 DOTATATE come agente diagnostico per la gestione di tumori neuroendocrini del tratto gastro-entero-pancreatico (GEP-NET). La designazione dovrebbe promuovere il rapido sviluppo dell’agente a beneficio dei pazienti con GEP-NET negli USA e in Europa.
Il Gallio-68 DOTATATE è un prodotto radiofarmaceutico utilizzato nella scansione con PET/CT di questo tipo di tumori. Il prodotto sarà preparato utilizzando il kit brevettato di AAA, che viene ricostituito nelle radiofarmacie ospedaliere senza l’uso di un modulo di radiochimica, rendendo così il farmaco disponibile a tutti gli ospedali, anche quelli che non dispongono di un’unità radiofarmaceutica di produzione con buone prassi di fabbricazione.
I dati esistenti indicano che il prodotto farmaceutico per PET denominato Ga-68 DOTATATE dovrebbe rappresentare un netto miglioramento rispetto allo standard attuale. Essi indicano che il Gallio-68 DOTATATE, oltre ad avere una maggior sensibilità e specificità per il rilevamento dei tumori, dovrebbe anche ridurre notevolmente la quantità di radiazioni ricevute abitualmente dai pazienti.
Stefano Buono, amministratore delegato di AAA, ha commentato: “I GEP-NET sono patologie potenzialmente mortali e una gestione efficace del paziente richiede strumenti diagnostici precisi. La designazione di farmaco orfano del Gallio-68 DOTATATE di AAA accelererà lo sviluppo di questo nuovo agente, dando cosi la possibilità di renderlo disponibile per tutti i pazienti in tempi più ridotti.”
"La designazione di farmaco orfano per il Gallio-68 DOTATATE rappresenta un importante passo avanti nella procedura complessiva di approvazione del farmaco stesso e rafforza il nostro posizionamento nella terapia e nella diagnostica dei tumori GEP-NET. Esistono già in letteratura prove consistenti dell’efficacia del Gallio-68 DOTATATE, e riteniamo che questo riduca rischi di sviluppo di questo prodotto che la nostra azienda si assume ," ha aggiunto Gérard Ber, Chief Operating Officer di AAA.
La designazione di medicinale orfano dell’EMA è destinata a promuovere lo sviluppo di farmaci che possono offrire vantaggi significativi ai pazienti affetti da malattie rare che mettono a rischio la vita. Essa offre 10 anni di esclusiva di mercato , incentivi speciali per gli sponsor quali l’eleggibilità all’assistenza gratuita nel protocollo. E possibili esenzioni o riduzioni di determinati costi previsti dalla regolamentazione durante lo sviluppo o al momento della richiesta di approvazione per la commercializzazione.
Analogamente, la designazione di farmaco orfano della FDA, destinata a sostenere le aziende nello sviluppo di terapie per il trattamento di malattie che colpiscono meno di 200.000 individui negli USA, potrebbe fornire a AAA 7 anni di esclusiva di mercato una volta registrato. Prima di tale approvazione, la designazione di farmaco orfano della FDA offre la possibilità di ottenere sovvenzioni per finanziare i costi delle spese di sperimentazione clinica, accesso al credito d’imposta per le spese di ricerca clinica e l’azzeramento potenziale dei costi di registrazione.
Il kit di Gallio-68 DOTATATE
Il Gallio-68 DOTATATE è un agente diagnostico per PET attualmente in fase di sviluppo. Il kit GMP pre-formulato viene utilizzato per preparare il prodotto finale, che è una soluzione a base di peptide analogo alla 68Ga-somatostatina pronta da iniettare.
Il Gallio-68 DOTATATE è un agente radio farmaceutico utilizzato per la diagnosi dei cancri neuroendocrini del tratto gastroentero-pancreatico attraverso tomografia PET/CT. I dati esistenti in letteratura dimostrano che il prodotto potrebbe rappresentare un deciso miglioramento rispetto allo standard esistente.
I tumori neuro-endocrini
I tumori neuro-endocrini (NETs) sono un gruppo di tumori rari che si formano nelle cellule del sistema neuroendocrino. Le patologie GEP-NETs si sviluppano nel sistema digestivo, generalmente partendo da stomaco, intestino o pancreas.
Medicina Nucleare Molecolare (MNM)
La Medicina Nucleare è una specialità medica in costante crescita che utilizza quantitativi minimi di sonde molecolari -chiamati radio-traccianti – per ricavare immagini diagnostiche e per curare organi affetti da patologie degenerative. Questa tecnica richiede l’iniezione di piccole quantità di radio-farmaci nel corpo dei pazienti che, accumulandosi negli organi o nei tessuti affetti dalle patologie rivelano così particolari variazioni bio-chimiche.
La Diagnostica Molecolare Nucleare si avvale di diversi strumenti di imaging che utilizzano radio-farmaci. Le tecnologie PET e SPECT sono utilizzate come alternative meno invasive rispetto alla biopsia o agli interventi chirurgici per la diagnosi di diversi tipi di cancro, malattie cardiovascolari e disturbi neurologici allo stadio iniziale.
La PET (Tomografia a emissione di positroni) è una tecnica di imaging molecolare utilizzata nella diagnosi e nella ricerca biomedica. Nella PET, viene iniettato nel corpo un composto chimico contenente un radionuclide di breve durata di Rubidio, Gallio, Carbonio, Ossigeno, Nitrogeno, o Fluoro, che emette positroni. L’attività del radiofarmaco viene misurata quantitativamente in tutti gli organi target. I dati vengono analizzati e ricostruiti al computer per produrre immagini degli organi esaminati.