La tecnica rappresenterà il futuro delle terapie per le malattie rare genetiche?
Crispr-Cas9, l’innovativa tecnica di editing genomico che permette di manipolare i geni di piante, animali e umani, continua a far parlare di sé. In questi giorni però l’attenzione si sta spostando dai laboratori di ricerca, dove gli scienziati di tutto il mondo stanno tentando di mettere a punto nuove strategie terapeutiche basate su Crispr , ai tribunali. È in atto una battaglia per stabilire di chi è la proprietà intellettuale della scoperta di Crispr. La controversia è tra la University of California, dove le ricercatrici Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier hanno dimostrato per prime la possibilità di utilizzare il sistema Crispr-Cas9 per effettuare tagli specifici sul DNA, e il Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (MIT), in cui Feng Zhang ha ottimizzato il sistema per l’utilizzo mirato in cellule di topo e umane.
Nonostante Doudna e Charpentier abbiano avviato la procedura di richiesta di brevetto per la nuova tecnica di editing a marzo 2013 e Zhang a ottobre 2013, i diritti di proprietà intellettuale di Crispr sono andati a quest’ultimo e al MIT. Zhang ha inoltre successivamente ottenuto altri brevetti per le diverse versioni di Cas9 messe a punto per aumentare l’efficienza del sistema. La University of California ha avviato una causa per la detenzione del brevetto nella quale afferma che le due ricercatrici sono le prime vere ideatrice della nuova tecnica che sta rivoluzionando l’ingegneria genetica. Da parte sua il Broad Institute del MIT ribatte che il brevetto è suo di diritto perché è stato Zhang il primo ad aver saputo applicare la tecnica in cellule e che senza questa expertise servirebbe a poco.
Proprio in questi giorni lo US Patent and Trademark Office (Uspto), l’ufficio statunitense dei brevetti e dei marchi di fabbrica, sta valutando con una giuria composta da tre giudici le varie deposizioni per poter stabilire al più presto chi sarà a raccogliere i frutti dell’innovativa tecnica. Si, perché oltre al prestigio, molti scienziati sono convinti che chi verrà dichiarato da questa sentenza come scopritore di Crispr si aggiudicherà il premio Nobel in un futuro prossimo, ci sono anche molti soldi in gioco. È difficile prevedere quanto possa valere il brevetto sulla tecnologia Crispr-Cas9 ma gli esperti del settore dicono che supera sicuramente il miliardo di dollari.
Bisogna poi vedere come verrà utilizzato il brevetto. Potrebbe essere messo a disposizione della ricerca accademica per continuare a studiare le potenzialità di Crispr-Cas9 nel campo dello sviluppo di nuove strategie terapeutiche per diverse malattie quali i tumori, le malattie neurodegenerative o le malattie genetiche, o essere concesso in licenza a qualche azienda farmaceutica o start-up. Al momento le tre aziende biotech che stanno utilizzando Crispr per sviluppare terapie per l’uomo sono tutte collegate ai pionieri del nuovo editing genomico. Editas Medicine (cofondata da Zhang) sta portando avanti la ricerca preclinica sulla distrofia di Duchenne e altre malattie, Intellia Therapeutics e Caribou Bioscience (entrambe cofondate da Doudna) sono focalizzate sulla scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci basati sulla tecnica Crispr, e infine c’è Crispr Therapeutics (cofondata da Charpentier).
Tra l’altro la battaglia tra Doudna-Charpentier e Zhang potrebbe spostarsi anche nei tribunali europei poiché Zhang ha già ottenuto alcuni brevetti inerenti alla tecnica Crispr da parte dell’European Patent Office (EPO), l’ufficio europeo dei brevetti, mentre Doudna e Charpentier hanno fatto una sola richiesta che è ancora in fase di valutazione.
Certo è che siamo di fronte a una battaglia giuridica che non ha precedenti nella storia della scienza, sia come entità di posta in gioco sia come visibilità al grande pubblico. E, in attesa del verdetto finale, c’è chi già parla di discriminazione sessuale e di maschilismo nell’ambito della ricerca scientifica. Un’accusa che ci riporta indietro nel tempo, alle vicende di Rosalind Franklin e della scoperta della struttura del DNA avvenuta nel 1953. In pochi sanno che dietro la più grande scoperta nella storia della biologia c’è una biofisica inglese le cui ricerche furono fondamentali per determinare la struttura della “molecola della vita”, su tutti i libri la scoperta porta il nome di solo due uomini: Francis Crick e James Watson.
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