Altre malattie croniche

Nonostante la fiducia nei possibili usi terapeutici, molti sono preoccupati dai possibili effetti collaterali. La popolazione ne teme anche i costi, mentre i professionisti della salute guardano con maggiore preoccupazione ai risvolti etici

In ambito medico, il concetto di terapia genica nasce come strategia volta al trattamento di quelle malattie che hanno un'origine genetica, ossia che sono dovute a mutazioni (alterazioni del DNA) in determinati geni. In sintesi, questo tipo di terapia consiste nell’introdurre all’interno dell’organismo, attraverso il ricorso a vettori virali, un certo numero di copie sane dello specifico gene mutato che è alla base di una data patologia. La terapia genica ha potenzialità che si estendono a svariati ambiti clinici, ed ha già ottenuto successi in alcune gravi malattie, come nel caso del farmaco Strimvelis®, approvato lo scorso anno per il trattamento dell'ADA-SCID. La ricerca, però, è in continua evoluzione, e in questi ultimi tempi si sta volgendo lo sguardo anche verso l'editing genomico, soprattutto grazie alla scoperta di una tecnica promettente e versatile come CRISPR-Cas9. In questo caso, l'idea è fondamentalmente quella di riuscire a correggere le alterazioni del DNA che causano una malattia direttamente nell'organismo.

Allo stesso tempo, lo sviluppo di tecniche di ingegneria genetica sempre più avanzate, non solo in campo medico, sta suscitando un intenso dibattito, a livello globale, sui possibili rischi e sugli interrogativi etici connessi al loro utilizzo. Un articolo da poco pubblicato su Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, rende noti i risultati di un sondaggio online condotto in Cina, su 13.563 persone, allo scopo di comprendere l’atteggiamento della popolazione nei confronti della terapia genica, intesa però, in questo caso, come l'insieme delle possibili tecniche che prevedono la manipolazione di geni e DNA allo scopo di curare una malattia (comprendente, quindi, anche l'editing genomico). Non è il primo studio nato con questo proposito ma, come fanno notare gli autori, si tratta di uno dei primi condotti in un Paese dell’emisfero orientale come la Cina.

Il tasso di risposta al questionario è stato piuttosto elevato (97,3%), a conferma del grande interesse da parte del pubblico nei confronti di questo tema: l’86,3% dei partecipanti ha confermato di non possedere una specifica preparazione in campo medico e, cosa ancor più interessante, più della metà di coloro che hanno fornito una risposta era di sesso femminile. L’età dei partecipanti era compresa in un intervallo che andava dai 18 ai 50 anni.

Il primo interessante risultato messo in evidenza dal sondaggio è che la consapevolezza di che cosa sia la terapia genica all’interno della popolazione cinese è molto meno solida di quella relativa a cosa sia il cibo OGM, geneticamente modificato. Non si tratta di una conclusione nuova o eclatante, piuttosto è un dato in linea con altri studi condotti negli Stati Uniti, che in parte riflette la minore attenzione e copertura mediatica che è dedicata all'ingegneria genetica applicata al settore medico, non solo nei Paesi occidentali, ma anche al di là della Grande Muraglia. Il tema degli Organismi Geneticamente Modificati (OGM), in campo alimentare, viene inoltre percepito con maggior concretezza, visto che già alcuni di questi alimenti si ritrovano sugli scaffali dei supermercati.

Ciò non significa che la percezione della gente nei confronti della terapia genica sia negativa. Nel sondaggio, sia i professionisti della salute che l’uomo della strada sono apparsi allineati sull’impatto positivo che tale tecnica possa avere sulla salute umana: entrambi i gruppi intervistati sono concordi sul fatto che la terapia genica possa rivelarsi la chiave di volta per il trattamento di gravi patologie, più per quelle potenzialmente letali che per quelle altamente debilitanti nell’adulto (quali la malattia di Alzheimer o di Parkinson). Questo è il risultato di una filosofia di pensiero che valuta con attenzione il rapporto rischio-beneficio e che, pur non sottovalutando una certa percentuale di rischio derivante dall’uso di queste terapie, considera che la severità della malattia in questione sia proporzionalmente molto più importante.

Un’analisi più accurata dei dati emersi ha posto in evidenza, tuttavia, una certa diversità di prospettiva tra i professionisti della salute e la popolazione generale: i primi sono apparsi decisamente più preoccupati per le implicazioni etiche derivanti dal dover impiegare una tecnica che sovverta le regole della natura (70,9%) oltre che per i possibili eventi avversi legati al suo stesso razionale (68,9%), mentre all’interno della seconda categoria le perplessità di maggior rilievo erano legate agli eventi avversi (72,0%) e ai costi (61,9%) di questo insieme di procedure. Questa conclusione lascia intuire come il dibattito pubblico sulla terapia genica e i suoi possibili utilizzi debba essere ancora alimentato, sia sul piano tecnico che su quello etico.

Entrambe le categorie sondate non sono sembrate particolarmente preoccupate da possibili utilizzi della terapia genica per fini ulteriori a quelli specificamente curativi, anche se dell'indagine è parso che l’idea di sfruttare le potenzialità di questa terapia per usi più vicini all’eugenetica che al trattamento vero e proprio potesse essere più favorevolmente accettata tra la popolazione generale che all’interno della nicchia di professionisti della salute. Un dato, questo, che dovrebbe incentivare l’apertura di ulteriori fronti di dibattito e discussione, in maniera particolare sul piano scientifico ed etico, per agevolare la comprensione, da parte del pubblico, degli eventuali risvolti che possono celarsi dietro all'utilizzo dell'ingegneria genetica nell'uomo.

Nonostante il sondaggio sia inevitabilmente viziato dalle consuete limitazioni di un'indagine online, le conclusioni tratteggiate hanno permesso di asserire che non c’è ancora una sufficiente conoscenza della terapia genica e di tutte le sue implicazioni. La tematica della sicurezza delle procedure di manipolazione del DNA rappresenta una priorità per una larga fetta della popolazione, ed è cocente la necessità di portare sempre più all’attenzione del pubblico le potenzialità di questa emergente modalità di cura, soprattutto per patologie considerate, fino a poco tempo fa, incurabili.