Shire ha annunciato che la Food and Drug Administration ha richiesto uno studio clinico aggiuntivo come parte di una complete response letter (CRL) nella quale, almeno per ora, si è rifiutata di approvare lifitegrast per i segni e i sintomi della malattia dell'occhio secco negli adulti.
Lifitegrast è un farmaco sperimentale per la malattia dell'occhio secco negli adulti e, se in futuro sarà approvato, potrà diventare il primo trattamento indicato per affrontare i sintomi associati alle due diverse forme della malattia: ipolacrimia, cioè ridotta produzione di lacrime e dislacrimia, eccessiva evaporazione. Dal punto di vista economico, il farmaco ha un potenziale di vendita di almeno un miliardo di dollari l'anno.
La domanda di registrazione per il nuovo farmaco per lifitegrast ha incluso i dati di quattro studi clinici randomizzati e controllati che hanno arruolato oltre 1.800 pazienti. Questi studi includono uno studio di fase 2, due studi di fase 3 di efficacia e sicurezza (OPUS-1 e OPUS-2), e uno studio di sicurezza di fase 3 a lungo termine (SONATA).
Shire ha recentemente completato OPUS-3, uno studio di fase 3 condotto con lifitegrast, che sarà alla base della risposta di Shire all’Fda. OPUS-3, uno studio randomizzato, in doppio cieco, di 12 settimane che ha arruolato 711 pazienti per valutare l'efficacia e la sicurezza di lifitegrast. L'endpoint primario dello studio clinico è il miglioramento dei sintomi riferiti dal paziente, misurati dalla scala Eye Dryness Score EDS.
L’Fda ha chiesto anche ulteriori informazioni relative alla qualità del prodotto, che Shire affronterà nella risposta alla CRL. I risultati topline di OPUS-3 sono attese entro la fine dell'anno, e, se positivo, la società prevede di presentare questi dati come parte di una ripresentazione alla FDA del dossier registrativo che avverrà nel corso del primo trimestre del 2016.
Lifitegrast è un antagonista delle integrine che inibisce l’attivazione delle cellule T e l’adesione, migrazione, proliferazione e rilascio delle citochine. Il farmaco è sviluppato come soluzione topica per il trattamento della sindrome da occhio secco. Lo scorso marzo, Shire aveva ottenuto i diritti del farmaco attraverso l’acquisizione dell’azienda americana SARcode Bioscience.
La sindrome da occhio secco è un problema cronico di lubrificazione insufficiente dell’occhio che provoca fastidiose irritazioni, infiammazioni della superficie oculare anteriore o superiore. In termini medici è nota come cheratite secca ed è generalmente associata alla scarsa quantità o qualità delle lacrime prodotte, colpisce la cornea e la parte interna delle palpebre. La malattia colpisce 25 milioni di persone in America, ma la sua incidenza è in crescita a causa dell’invecchiamento della popolazione e dell’incidenza del diabete.
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