Il comitato dell'EMA ha raccomandato il farmaco di Alnylam per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia in stadio 1 o 2. La decisione della Commissione Europea è attesa in settembre

Cambridge (USA) - Alnylam Pharmaceuticals, azienda leader nello sviluppo di farmaci innovativi basati sulla tecnologia RNAi (RNA interference), ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) si è espresso positivamente in merito all'autorizzazione all'immissione in commercio di patisiran per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da transtiretina (amiloidosi hATTR). Se approvato dalla Commissione Europea (CE), il medicinale sarà commercializzato con il nome Onpattro®.

“L'amiloidosi hATTR è una malattia progressivamente debilitante che spesso esordisce anche in giovane età, impattando pesantemente sulla vita dei pazienti e delle loro famiglie. Siamo pronti a lanciare patisiran, a seguito del via libera della CE, auspicando che riesca a soddisfare la pressante esigenza di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con amiloidosi hATTR in Europa”, ha dichiarato Theresa Heggie, Responsabile per l'Europa di Alnylam Pharmaceuticals.

Patisiran aveva già ottenuto la valutazione accelerata da parte dell'EMA, una procedura prevista per i medicinali di grande interesse per la salute pubblica e l'innovazione terapeutica. L'opinione positiva del CHMP è uno degli ultimi passaggi prima dell'autorizzazione all'immissione in commercio di patisiran in Europa. Adesso, la CE esaminerà la raccomandazione del Comitato per esprimere il proprio parere definitivo in merito all'approvazione del farmaco, eventualmente valida per tutti i 28 Paesi membri dell'UE e per Islanda, Liechtenstein e Norvegia.

“Nonostante anche in Italia ci sia, dal 2012, un farmaco autorizzato per il trattamento dei pazienti con amiloidosi hATTR, permangono molti bisogni insoddisfatti di questi pazienti, dovuti soprattutto al ritardo della diagnosi che si ripercuote sull'inizio della terapia. Nel nostro Paese, infatti, registriamo un ritardo diagnostico anche di 4-5 anni, dovuto al fenotipo clinico della malattia che è molto variegato. L'inizio precoce della terapia, soprattutto se con farmaci innovativi quali quelli sviluppati con la tecnologia RNAi, può invece condizionare positivamente il trattamento del paziente con amiliodosi hATTR e la gestione stessa della patologia. Come dimostrato anche dai risultati dello studio clinico di Fase III APOLLO, al quale abbiamo preso parte come centro italiano con il maggior numero di pazienti”, ha precisato il Prof. Giuseppe Vita, Direttore della Unità Operativa Complessa di Neurologia del Policlinico Universitario di Messina.

L'opinione positiva del CHMP su patisiran è stata supportata proprio dai risultati del trial APOLLO, uno studio clinico registrativo i cui dati sono stati pubblicati nel numero di luglio della rivista scientifica The New England Journal of Medicine. “Lo studio APOLLO ha dimostrato come patisiran sia stato ben tollerato dall'intera popolazione trattata con il farmaco, registrando anche un rallentamento della progressione della malattia e un'inversione di tendenza dopo 18 mesi di trattamento. Risultati che ci fanno ben sperare di avere presto a disposizione, anche in Italia, una nuova, rivoluzionaria, arma terapeutica contro questa patologia ereditaria, progressivamente invalidante e, finora, con esito fatale”, ha spiegato il Prof. Giuseppe Vita.

Patisiran è attualmente oggetto di valutazione accelerata anche da parte della Food and Drug Administration (FDA) statunitense, che ha stabilito la data di scadenza della revisione (o PDUFA) per l'11 agosto 2018. Le procedure di autorizzazione del farmaco in altri mercati, compreso il Giappone, saranno completate entro la fine del 2018.

“La raccomandazione espressa dal CHMP ci porta di un passo più vicini all'obiettivo che la nostra Azienda sta perseguendo già da anni, cioè immettere in commercio una nuovissima classe di medicinali innovativi sviluppati grazie alla tecnologia RNAi, che speriamo trasformerà il trattamento dei pazienti che convivono con il devastante impatto di questa malattia ereditaria”, ha dichiarato John Maraganore, Ph.D, CEO di Alnylam Pharmaceuticals.

Per conoscere i dati più aggiornati relativi allo studio clinico APOLLO, leggi anche “Amiloidosi hATTR, Alnylam presenta nuove analisi sul farmaco patisiran”.