Cranbury (USA) – All'edizione 2018 del WORLDSymposium, che si terrà dal 5 al 9 febbraio a San Diego (California), due presentazioni orali e sette poster illustreranno gli ultimi dati relativi ai programmi di sviluppo dei farmaci di Amicus Therapeutics per patologie da accumulo lisosomiale come la malattia di Fabry e la malattia di Pompe. Il WORLDSymposium è un importante congresso scientifico annuale che presenta le ultime informazioni sulla ricerca di base e traslazionale e sulle più recenti sperimentazioni cliniche per i disordini da accumulo lisosomiale.

Queste le presentazioni orali previste nel corso dell'evento:

Malattia di Pompe:
- Risultati aggiornati su ATB200-02: primo studio nell'uomo, in aperto, di Fase I/II su ATB200 in co-somministrazione con AT2221 in adulti con malattia di Pompe. (Updated results from ATB200-02: a first-in-human, open-label, phase 1/2 study of ATB200 co-administered with AT2221 in adults with Pompe disease. Tahseen Mozaffar, MD, Director, Neuromuscular Program, Neurology School of Medicine at UC Irvine). Giovedì 8 febbraio, ore 13:15.

Malattia di Fabry:
- Dieci anni di trattamento con migalastat in un paziente affetto da malattia di Fabry: un caso clinico (Ten years of migalastat treatment in a patient with Fabry disease: a case report. Raphael Schiffmann, MD, Baylor Research Institute -Raphael Schiffmann, MD, Baylor Research Institute). Giovedì 8 febbraio, ore 13.45.

Questi i poster che verranno illustrati:

Malattia di Pompe:
- Primi dati nell'uomo relativi alla farmacocinetica di una nuova forma ricombinante di alfa-glucosidasi acida (ATB200) somministrata in concomitanza con lo chaperone farmacologico AT2221 in pazienti con malattia di Pompe a insorgenza tardiva (First-in-human preliminary pharmacokinetic data on a novel recombinant acid alfa-glucosidase, ATB200, co-administered with the pharmacological chaperone, AT2221, in patients with late-onset Pompe disease. Franklin Johnson, MS, Amicus Therapeutics, Inc.Cranbury, USA). Poster #168, martedì 6 febbraio.

- Il punto di vista del paziente e del medico: convivere con la malattia di Pompe a insorgenza tardiva (The patient and clinician point of view: living with late-onset Pompe disease. Nita Patel, RN, GCN, CCR, Amicus Therapeutics, Inc.Cranbury, USA). Poster #298, mercoledì 7 febbraio.

- Risultati aggiornati su ATB200-02: primo studio nell'uomo, in aperto, di Fase I/II su ATB200 in co-somministrazione con AT2221 in adulti con malattia di Pompe. (Updated results from ATB200-02: a first-in-human, open-label, phase 1/2 study of ATB200 co-administered with AT2221 in adults with Pompe disease. Tahseen Mozaffar, MD, Director, Neuromuscular Program, Neurology School of Medicine at UC Irvine. Poster #LB-38, mercoledì 7 febbraio.

Malattia di Fabry:
- Esito della gravidanza dopo esposizione a migalastat: studio di un caso (Pregnancy outcome after exposure to migalastat: a case study. Gere Sunder-Plassmann, MD, Department of Medicine III, Division of Nephrology and Dialysis, Medical University of Vienna, Vienna, Austria). Poster #129, martedì 6 febbraio.
 
- Esiti cardiaci con trattamento a lungo termine con migalastat in pazienti con malattia di Fabry: risultati degli studi di Fase III (Cardiac outcomes with long-term migalastat treatment in patients with Fabry disease: results from phase 3 trials. Dominique P. Germain, MD, PhD, Division of Medical Genetics at the University of Versailles and Assistance Publique - Hôpitaux de Paris). Poster #LB-18, martedì 6 febbraio.

- Esiti renali fino a 9 anni con migalastat in pazienti con malattia di Fabry: risultati di uno studio di estensione in aperto (Renal outcomes with up to 9 years of migalastat in patients with Fabry disease: results from an open-label extension study. Kathleen Nicholls, MD, Royal Melbourne Hospital). Poster #270, mercoledì 7 febbraio.
 
- Una terapia di sostituzione enzimatica di nuova generazione per la malattia di Fabry: una forma brevettata dell'enzima umano alfa-galattosidasi A formulata in combinazione con uno chaperone farmacologico (AT1001) mostra una maggiore riduzione del substrato rispetto allo standard di cura in un modello murino di malattia di Fabry (A next-generation Fabry enzyme replacement therapy: a proprietary human alfa-galactosidase A co-formulated with a pharmacological chaperone, AT1001, shows greater substrate reduction than standard of care in Fabry mice. Su Xu, PhD, Amicus Therapeutics, Inc.Cranbury, USA). Poster #408, mercoledì 7 febbraio.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.