I trattamenti saranno basati su cellule immunitarie geneticamente modificate tramite tecnologia CRISPR

Intellia Therapeutics, una società operante nel settore dell’editing genomico, e l'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano, considerata tra le principali istituzioni scientifiche italiane, hanno stipulato un contratto di collaborazione triennale per la ricerca nel campo dell'ingegnerizzazione dei linfociti T quali nuove armi terapeutiche contro il cancro. L'obiettivo della collaborazione è sfruttare la piattaforma di proprietà di Intellia, centrata sulla metodica CRISPR-Cas9, per dare vita a terapie di nuova generazione che prevedano l’uso di cellule T “armate” contro tumori difficili da trattare, sia ematologici che solidi.

Questo accordo di collaborazione segna la prima partnership esterna della divisione eXtellia di Intellia, fondata nel 2016 con un’attenzione particolare per i settori dell’immuno-oncologia e dell’autoimmunità, all’interno dei quali la terapia cellulare focalizzata sulle modifiche al genoma garantisce potenzialità promettenti ed estese a diversi campi. "Attraverso questa collaborazione, eXtellia punta a utilizzare con poliedricità l'editing del genoma tramite metodica CRISPR-Cas9, ingegnerizzando le cellule immunitarie e amplificandone le proprietà anti-cancro ben oltre le attuali applicazioni", dichiara Andrew Schiermeier, Vicepresidente Senior di eXtellia. "L’Ospedale San Raffaele e la dott.ssa Bonini sono riconosciuti a livello mondiale come leader nella terapia cellulare e nell’immuno-oncologia, e hanno ottenuto risultati eccellenti nel processo di traduzione di ricerche dal carattere innovativo all’interno della pratica terapeutica. Aspiriamo a curare pazienti che stanno combattendo il cancro ogni giorno con poche o, addirittura, senza alcuna opzione di trattamento".

L'accordo stretto tra le due parti include anche opzioni e licenze per tecnologie chiave in un’ottica di produzione di terapie cellulari sviluppate all’interno dei laboratori del San Raffaele. La dottoressa Chiara Bonini, vicedirettore della Divisione di Immunologia, Trapianti e Malattie Infettive, sarà alla guida del team di lavoro scientifico del San Raffaele. "La terapia con i linfociti T armati geneticamente ha prodotto risultati impressionanti su specifici tipi di cancro in recenti studi clinici. Tuttavia, per realizzare appieno il potenziale di questa terapia, estendendolo a un più ampio insieme di tipi di cancro, sono necessari prodotti cellulari di prossima generazione", afferma la prof.ssa Chiara Bonini. "La leadership di Intellia nell'editing del genoma sarà fondamentale per raggiungere questo obiettivo e dare forma a questa nuova classe di farmaci".

L’Italia sta divenendo sempre più un punto di riferimento nello sviluppo delle cosiddette “terapie avanzate”, ossia basate sulla manipolazione cellulare o genetica. Lo dimostra sia la fervente attività dei ricercatori della Fondazione Telethon che il lavoro di molti istituti scientifici sparsi su tutto il territorio nazionale, come il Centro di Medicina Rigenerativa dell'Università di Modena e Reggio Emilia, diretto dal prof. Michele De Luca, che insieme a Holostem sta lavorando all’impiego della terapia genica contro l’epidermolisi bollosa. Anche la joint venture tra Intellia e Ospedale San Raffaele testimonia il fermento che si sta creando nel nostro Paese intorno allo sviluppo di medicinali per terapie avanzate e che, al contempo, contribuisce alla creazione di un ponte tra laboratori di ricerca e industrie, delineando una strada che, negli anni, si spera possa portare a risultati concreti e apprezzabili.