L'associazione APMO: “L'agenzia ci ripensi. Non si possono lasciare senza speranza 2,4 milioni di persone che rischiano la perdita irreversibile della vista”
Roma – “L'EMA ci ripensi e riconsideri il suo 'no' al primo e unico farmaco sviluppato per il trattamento dell'atrofia geografica, una forma avanzata di degenerazione maculare senile che condanna alla cecità”. Lo chiede l'APMO, Associazione Pazienti Malattie Oculari, dopo la decisione che ha lasciato sgomenti i 2,4 milioni di pazienti che convivono con una 'cartina geografica' nell'occhio, affetti da una malattia progressiva contro la quale non c'è alcuna terapia, né per curarla, né per rallentarla.
Al centro dell'appello c'è pegcetacoplan (nome commerciale Syfovre), farmaco che promette di rallentare la progressione della patologia e di migliorare la qualità di vita dei malati. Già approvato dalla FDA americana, nella riunione dello scorso giugno ha ricevuto invece un parere negativo dal Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA).
Nel corso dello stesso meeting ci sono state altre due 'bocciature' che hanno sollevato un'ondata di proteste da parte dei pazienti affetti da malattie rare: il CHMP, infatti, ha raccomandato di non rinnovare l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di ataluren (nome commerciale Translarna) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne e dell'acido obeticolico (nome commerciale Ocaliva) per la colangite biliare primitiva (PBC).
“È incomprensibile il motivo per cui l'EMA ha ritenuto di scartare la possibilità di autorizzare l'unica opzione terapeutica possibile per i pazienti con atrofia geografica, una patologia oculare degenerativa che porta alla perdita della vista in maniera irreversibile”, afferma Michele Allamprese, direttore esecutivo APMO. “Questo può compromettere gravemente l'indipendenza e la qualità di vita dei pazienti, rendendo difficile la partecipazione alle attività quotidiane”.
L'atrofia geografica – ricorda l'Associazione in una nota – è considerata la prima causa di cecità irreversibile in età avanzata nei Paesi industrializzati: si stima colpisca 5 milioni di persone nel mondo. “A causa di questa malattia – sottolinea Francesco Bandello, direttore del Dipartimento di Oftalmologia dell'Università Vita-Salute San Raffaele di Milano e presidente APMO – i fotorecettori, che sono cellule fotosensibili, si deteriorano nella macula, una porzione centrale della retina responsabile della visione centrale e della percezione dei colori. All'inizio il danno si manifesta con la presenza di piccole areole che si sviluppano poi in aree più grandi. Una persona con degenerazione maculare senile precoce può avvertire problemi con la lettura o la visione notturna. Alla fine, se la malattia progredisce a stadi avanzati si svilupperanno punti ciechi permanenti al centro del campo visivo”.
La causa dell'atrofia geografica è multifattoriale, con fattori di rischio ambientali e genetici. “A giocare un ruolo determinante – prosegue Bandello – è la disregolazione della cascata del complemento, una parte importante del sistema immunitario del corpo. L'eccessiva attivazione della cascata del complemento provoca la distruzione di cellule sane, che può portare all'insorgenza o alla progressione di molte malattie, tra cui l'atrofia geografica”.
Pegcetacoplan, approvato negli Stati Uniti nel febbraio 2023 come trattamento per l'atrofia geografica, è una molecola già nota perché utilizzata nella terapia di una malattia del sangue, l'emoglobinuria parossistica notturna (EPN). “Il farmaco, iniettato per via intravitreale, andrebbe a inattivare la cascata del complemento C3, ovvero una serie concatenata di eventi infiammatori responsabili della degenerazione fotorecettoriale”, illustra lo specialista. “I trial hanno mostrato una regressione delle aree di atrofia retinica a fronte di buoni profili di sicurezza”. Risultati che hanno convinto la FDA, ma non l'EMA.
Dopo questa decisione, l'azienda Apellis Pharmaceuticals, che produce il farmaco, ha annunciato l'intenzione di sottoporre all'Agenzia europea una richiesta di riesame per l'approvazione del medicinale. Nel luglio 2023, inoltre, l'azienda aveva dimostrato che i sette casi di vasculite retinica riportati nel trattamento 'real-world' non erano legati a problemi relativi al prodotto farmaceutico o al processo di produzione. “Restiamo fermi nel nostro impegno verso i pazienti con atrofia geografica in Europa, i quali non hanno cure per questa malattia devastante che porta a una perdita irreversibile della vista. È incoraggiante vedere l'ampio supporto per pegcetacoplan all'interno della comunità retinica europea e ci concentriamo sull'avvio tempestivo del riesame per portare questo importante trattamento a chi ne ha bisogno”, ha affermato Jeffrey Eisele, responsabile dello sviluppo di Apellis.
“La speranza di medici e pazienti – conclude Michele Allamprese – è che l'EMA riconsideri la sua decisione, mettendo al centro i bisogni dei pazienti che potrebbero trarre beneficio dalla disponibilità di pegcetacoplan. Perché anche se il farmaco non guarisce dalla malattia, oggi incurabile, gli studi indicano che può rallentarne la progressione e migliorare la qualità di vita dei pazienti”.
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