L'azienda, nonostante lo stop alla sperimentazione della terapia genica con micro-distrofina, non prevede ritardi per la somministrazione ai pazienti, prevista per la fine del 2018

Cambridge (U.S.A.) – Il trial di terapia genica di Fase I/IIa con micro-distrofina per la distrofia muscolare di Duchenne è stato posto in sospensione clinica. La causa è la presenza di tracce di frammenti di DNA plasmidico per uso di ricerca proveniente da produttori terzi. Lo annuncia Sarepta Therapeutics, un'azienda biofarmaceutica focalizzata sulla scoperta e lo sviluppo di terapie genetiche di precisione per il trattamento di patologie neuromuscolari rare.

La biotech è stata informata de fatto dall’Istituto di Ricerca del Nationwide Children’s Hospital, il quale, il 24 luglio 2018, ha ricevuto una lettera dalla Food and Drug Administration. Le analisi preliminari in vivo eseguite dall’Istituto di Ricerca, indicano comunque che le tracce dei frammenti non causano l’espressione di proteina e vengono rapidamente eliminate.

L’istituto di Ricerca, che lavora con Sarepta, ha sviluppato il proprio piano d’azione che comporta l’immediata richiesta di revisione da parte della FDA di programmi che includeranno l’uso di plasmidi GMP (Good Manufacturing Practices, ovvero le Norme di Buona Fabbricazione). Soggetta all’accettazione di questo piano da parte della FDA, Sarepta non prevede alcun ritardo per la somministrazione ai pazienti, che è programmata entro la fine del 2018.

“La sicurezza dei pazienti è la massima priorità per Sarepta, come sappiamo essere per il Nationwide Children’s Research Institute”, ha dichiarato Doug Ingram, presidente e CEO di Sarepta. “La nostra intenzione è di rispondere rapidamente alla lettera di sospensione della FDA, con l’impegno di usare soltanto plasmidi GMP. Indipendentemente, chiederemo inoltre un incontro con l’Agenzia per discutere il programma sulla micro-distrofina, con l’obiettivo di iniziare un trial registrativo entro la fine del 2018”.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.