USA - BioMarin Pharmaceutical ha reso noto che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, al termine di un lungo processo di valutazione, ha espresso un giudizio negativo in merito alla richiesta di approvazione per Kyndrisa® (drisapersen), un farmaco sperimentale per il trattamento di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) che sono suscettibili di una terapia di 'salto dell'esone 51' (exon 51 skipping).

La FDA ha ritenuto che drisapersen, non avendo dimostrato un sostanziale livello di efficacia, non sia ancora pronto per l'approvazione nella sua forma attuale. BioMarin sta esaminando la lettera di risposta ricevuta dalla FDA per determinare i prossimi passi in merito allo sviluppo del farmaco.

Nel frattempo, l'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) sta ancora decidendo se concedere a BioMarin l'autorizzazione alla commercializzazione di drisapersen.

Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.