USA - BioMarin Pharmaceutical ha annunciato che BMN 270, la prima terapia genica sperimentale per il trattamento degli episodi di sanguinamento causati da emofilia A, è stata qualificata 'farmaco orfano' dall'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA). BMN 270, un prodotto innovativo ideato per migliorare la coagulazione del sangue attraverso il ripristino delle concentrazioni plasmatiche di fattore VIII (FVIII), ha recentemente ricevuto la denominazione orfana anche da parte della FDA, la Food and Drug Administration degli Stati Uniti.

Uno studio clinico di Fase I/II è già in via di svolgimento con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia di BMN 270 in un massimo di 12 pazienti con grave emofilia A. L'endpoint primario della sperimentazione consiste nel riscontro di un eventuale aumento dei livelli di FVIII, anche se, per un periodo di circa 5 anni, nei partecipanti verrà monitorata una serie di ulteriori parametri.
 
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.