Gent.ma dottoressa Casale,
ho letto la notizia che per il deficit di piruvato chinasi è stato approvato in Europa il farmaco mitapivat: che lei sappia, esiste la possibilità di accedere già da ora a questo medicinale?
La ringrazio per l'attenzione
Sandra
RISPONDE la Dott.ssa Maddalena Casale, del Dipartimento della Donna, del Bambino e di Chirurgia Generale e Specialistica dell’Università degli Studi della Campania “Luigi Vanvitelli” di Napoli.
Gentilissima Sandra,
si, è possibile accedere alla terapia con mitapivat per tutti i soggetti adulti con diagnosi confermata di deficit di piruvato chinasi, attraverso una procedura che dovrà essere eseguita dal medico che ha in cura il paziente.
Per i bambini o per soggetti con malattie diverse dal deficit di piruvato chinasi, l'accesso al farmaco è possibile solo attraverso studi sperimentali, attualmente in corso in vari centri d'Italia.
Cordiali saluti
Maddalena Casale
Seguici sui Social