Il farmaco orale migalastat HCl (Amigal), sviluppato da Amicus Therapeutics in collaborazione con Glaxo SimithKline per il trattamento della Malattia di Fabry, non ha raggiunto l’endpoint finale.

Il farmaco è un ‘chaperone’ che dovrebbe essere in grado di stimolare l’attività enzimatica residua nei pazienti affetti da questa malattia lisosomiale, caratterizzata dall’accumulo di glicosfingolipidi, in particolare globotriaosilceramide (Gb3), nei tessuti viscerali e nell’endotelio vascolare di tutto l’organismo con danni a livello renale, cardiaco e del sistema nervoso centrale.
Il trial clinico internazionale sul farmaco era stato avviato nel 2011 e ha coinvolto molti Paesi tra cui l’Italia.

Lo studio non ha raggiunto la significatività statistica, ma le aziende produttrici presenteranno presto nuovi dati che potrebbero garantire l’approvazione del farmaco come monoterapia orale negli Usa.