Bayer ha annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) degli USA ha approvato regorafenib in compresse per il trattamento di seconda linea di pazienti con carcinoma epatocellulare (HCC) precedentemente trattati con sorafenib. Regorafenib (nome commerciale Stivarga®) è il primo trattamento sistemico di seconda linea che ha dimostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza globale nei pazienti con HCC.
L’approvazione dell’FDA permette, in ambito di cura dell’epatocarcinoma, un piano di trattamento che prevede l’impiego di regorafenib direttamente dopo progressione della malattia in seguito a sorafenib.
La decisione dell’autorità regolatoria statunitense si basa sui dati dello studio internazionale, multicentrico, controllato con placebo, di Fase III, RESORCE (REgorafenib after SORafenib in patients with hepatoCEllular carcinoma), che ha valutato pazienti con HCC la cui malattia aveva progredito durante il trattamento con sorafenib.
Nello studio RESORCE, regorafenib ha dimostrato di determinare un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante della sopravvivenza globale (OS) rispetto a placebo; la OS mediana è stata di 10.6 mesi, contro i 7.8 mesi del gruppo placebo. Questo si traduce in una riduzione del rischio di morte del 37%. Il numero di decessi è stato 233 su 379 pazienti (62%) nel braccio regorafenib, e 140 su 194 (72%) nel braccio placebo.
Gli eventi avversi al farmaco più frequentemente osservati (≥30%) nei pazienti trattati con regorafenib rispetto ai pazienti trattati con placebo in HCC sono stati rispettivamente: dolore (55% vs. 44%), HFSR/PPE (51% vs. 7%), astenia/fatigue (42% vs. 33%), diarrea (41% vs. 15%), ipertensione (31% vs. 6%), infezione (31% vs. 18%), riduzione dell’appetito e dell’assunzione di cibo (31% vs. 15%).
“L’epatocarcinoma è molto difficile da trattare e, in mancanza di nuovi trattamenti, negli ultimi dieci anni le opzioni per medici e pazienti sono state limitate”, ha affermato il Dottor Jordi Bruix, sperimentatore principale dello studio RESORCE, del gruppo BCLC, Unità Epatica, Clinica Ospedaliera, Università di Barcellona, IDIBAPS, CIBEREHD, Spagna. “Negli Stati Uniti l’approvazione di regorafenib per l’epatocarcinoma rappresenta, perciò, un significativo passo in avanti per rispondere all’importante bisogno terapeutico non soddisfatto in questa popolazione di pazienti”.
L’incidenza dell’epatocarcinoma è in aumenta in tutto il mondo e questo tumore rappresenta la sesta neoplasia più frequente nel mondo e la seconda causa di morte per neoplasia a livello globale. “Abbiamo intrapreso la nostra ricerca scientifica in quest’area per la prima volta 20 anni fa. Non avremmo potuto farlo senza i pazienti, i loro familiari e i ricercatori che hanno partecipato con il loro impegno allo studio RESORCE”, ha affermato Robert LaCaze, Executive Vice President e responsabile della Strategic Business Unit Oncology di Bayer.
L’approvazione di Stivarga nell’epatocarcinoma rappresenta la terza volta che questa terapia ha ottenuto l’approvazione della FDA su base prioritaria. La FDA ha infatti assegnato a regorafenib, in merito al trattamento dell'HCC, la designazione 'Fast Track'. Si tratta di un programma accelerato finalizzato a facilitare lo sviluppo e la revisione di farmaci che rispondono a un bisogno medico non soddisfatto nel trattamento di una condizione grave o pericolosa per la vita. Inoltre, la stessa FDA ha concesso a regorafenib anche lo status di farmaco orfano, destinato a medicinali finalizzati al trattamento efficace, alla diagnosi o alla prevenzione di malattie rare.
Le richieste di autorizzazione alla commercializzazione di regorafenib per l'HCC sono in revisione in altri Paesi del mondo, inclusa l’Europa, il Giappone e la Cina. Le decisioni in Europa e Giappone sono attese entro quest’anno.
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