Il farmaco è stato recentemente approvato dall’Ema
Il trattamento con il BRAF-inibitore vemurafenib sarebbe in grado di raddoppiare la sopravvivenza generale dei pazienti affetti da melanoma metastatico. Lo sostiene uno studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, che ha coinvolto 13 centri di ricerca statunitensi e australiani ed è stato coordinato dai clinici del Jonsson Cancer Center presso la University of California-Los Angeles. Il farmaco è stato approvato dall’Ema per il trattamento in monoterapia dei pazienti affetti da melanoma metastatico o non resecabile che presentano la mutazione BRAF V600.
Lo studio, riportato da Pharmastar, ha coinvolto 132 pazienti con melanoma al quarto stadio, con presenza della mutazione BRAF V600. Dei partecipanti, il 47 per cento ha ottenuto una risposta parziale al trattamento e il 6 per cento una risposta completa, per un tasso globale di risposta del 53 per cento. Nello studio, la dose media del farmaco è stata di 1740 mg/die, che rappresenta il 91 per cento della dose predefinita per il trial pari a 1920 mg/die.
La maggior parte dei pazienti ha mostrato una progressione della patologia dovuta a fattori, per ora sconosciuti, che hanno causato la resistenza al farmaco. In particolare, la durata media della risposta era di 6,7 mesi, e la sopravvivenza libera da progressione media era di 6,8 mesi.
Durante il follow up dello studio, che ora ha una mediana di 12,9 mesi, il 24 per cento dei pazienti ha ricevuto anche una terapia con ipilimumab, l’altro farmaco approvato di recente per la terapia del melanoma e caratterizzato da un meccanismo d’azione di tipo immunologico e quindi completamente differente da quello di vemurafenib. Tuttavia, in questi pazienti l’aggiunta del nuovo farmaco non ha modificato i tassi di sopravvivenza.
La maggior parte dei partecipanti ha presentato almeno un evento avverso associato alla terapia, in maggioranza di lieve entità. Il 26 per cento dei pazienti ha sviluppato un secondo carcinoma cutaneo che però si è risolto con la rimozione chirurgica della lesione.
Antoni Ribas, oncologo specializzato in Ematologia e ricercatore presso il Jonsson Cancer Center ha commentato: "Questo studio dimostra che il farmaco è in grado di cambiare la storia naturale di questa malattia con dati positivi che vanno al di la delle nostre previsioni attraverso un numero significativo di pazienti con risposte durature al farmaco, ai quali offre la possibilità di vivere più a lungo".
Vuoi saperne di più? Consulta la nostra sezione TUMORI RARI.
Seguici sui Social