Riva Del Garda -  Strepitoso successo per la prima edizione del Premio Giornalistico O.Ma.R. dedicato alle malattie e ai tumori rari, organizzato da Osservatorio malattie rare, Orphanet Italia e Telethon.
Nell'ambito della prima edizione del Premio è stato assegnato il Premio Celgene per i Tumori Rari, che è andato a Lidia Scognamiglio, giornalista del TG2 che ha realizzato un servizio per Medicina 33 sul “tumore al peritoneo”.


Questo premio speciale è stato messo a disposizione da Celgene, azienda farmaceutica multinazionale presente anche in Italia, leader nel settore delle biotecnologie e fortemente impegnata nel campo delle malattie rare, con un focus speciale su malattie ematologiche e oncologiche.

Pasquale Frega, Amministratore Delegato Celgene, ha commentato: “siamo onorati di riconoscere l’impegno e i risultati dei giornalisti premiati. Ognuno dei cinque vincitori testimonia il crescente riconoscimento della necessità di disporre di trattamenti per le malattie rare che consentano ai pazienti di avere un miglioramento nella prognosi e di conseguenza  una migliore qualità di vita.  L’impegno dei media nel far emergere l’interesse generale per tali patologie rappresenta altresì un valore aggiunto molto importante per i pazienti e per tutti coloro che possono svolgere un ruolo attivo nella lotta ai tumori rari”.

L’attività di Celgene è concentrata sullo sviluppo e la commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di neoplasie del sangue, quali il  mieloma multiplo, le sindromi mielodisplastiche, le leucemie, i linfomi, l'amiloidosi, la mielofibrosi. La pipeline è tuttavia ricca di molecole attive nelle patologie infiammatorie ed autoimmuni, nonché nei tumori solidi, la cui efficacia si fonda sulla regolazione di bersagli genomici e molecolari. 

I tumori Rari rappresentano oggi oltre il 20 per cento di tutti i tumori diagnosticati ogni anno in Europa e vengono definiti così in quanto colpiscono un numero molto ristretto di persone:si può parlare di tumori rari quando ci si riferisce a casi con una prevalenza inferiore a 5 su 10 mila persone, analogamente a quanto previsto dal regolamento Europeo sui Farmaci Orfani (Regolamento 141 del 1999).. Ne esistono tuttavia molte tipologie che possono interessare ogni parte dell’organismo: tra i più noti ritroviamo alcune neoplasie solide dell’adulto come, per esempio, i sarcomi o il GIST (l tumore gastrointestinale stromale), alle quali si aggiungono molti tumori ematologici e le neoplasie dei bambini. Il fatto che un tumore sia raro non significa che sia incurabile o che le possibilità di guarigione siano più limitate rispetto a quelle di un tumore più comune: alcune neoplasie rare hanno infatti percentuali di guarigione o di controllo della malattia superiori a tumori molto più diffusi. Sicuramente l’estrema rarità di queste malattie crea una serie di problemi come, per esempio, la difficoltà di effettuare la diagnosi o l’incertezza di medici e ricercatori sulle strategie di cura, legata soprattutto alla mancanza di studi clinici su numeri elevati di pazienti.

Celgene dal 2001 al 2012 ha investito mediamente il 30% del fatturato totale in ricerca e sviluppo, rispetto ad una media di settore del 15%.
L'azienda opera infatti al fine di ampliare continuamente la conoscenza dei meccanismi biologici di malattie come le neoplasie del sangue, i tumori solidi e le patologie infiammatorie, con una ricerca finalizzata ad aggredirne le cause attraverso lo studio di molteplici meccanismi intracellulari. Ogni anno sono centinaia le presentazioni a congressi internazionali che hanno per oggetto terapie nate dalla ricerca Celgene.

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