Basilea – Novartis ha annunciato che il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha formulato un parere positivo e ha raccomandato l’approvazione di Kymriah® (tisagenlecleucel, CTL019), il nuovo trattamento una tantum che utilizza i linfociti T del paziente stesso per combattere il tumore. L’opinione positiva include due neoplasie a cellule B: la leucemia linfoblastica acuta (LLA) refrattaria e recidivante post trapianto o in seconda o successiva recidiva, nei pazienti fino ai 25 anni di età; e il linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) recidivante o refrattario (r/r) dopo due o più linee di terapia sistemica, negli adulti.
“L’opinione positiva del CHMP per tisagenlecleucel rappresenta una svolta importante per i pazienti europei pediatrici e adulti con tumori ematologici aggressivi”, ha affermato Liz Barrett, CEO di Novartis Oncology. “Questa terapia realmente trasformativa contribuisce a soddisfare un profondo bisogno insoddisfatto e Novartis è orgogliosa che la sua leadership nell’innovazione delle terapie CAR-T possa fare una differenza significativa per i pazienti europei”. Se sarà approvato dalla Commissione Europea, tisagenlecleucel diventerà la prima terapia cellulare CAR-T disponibile nell’Unione Europea (UE) sia per il DLBCL sia per la LLA a cellule B, due neoplasie aggressive, caratterizzate da importanti carenze terapeutiche per i pazienti.
In Europa, la LLA rappresenta l’80% circa dei casi di leucemia tra i bambini e in caso di ricaduta di malattia la prognosi è scarsa. Il tasso di sopravvivenza è basso nonostante i pazienti si sottopongano a diversi trattamenti, tra i quali chemioterapia, radioterapia, terapia mirata o trapianto di cellule staminali. Questo sottolinea ulteriormente la necessità di nuove opzioni di trattamento per questi pazienti.
Il DLBCL – il sottotipo di linfoma non Hodgkin più diffuso – rappresenta fino al 40% di tutti i casi a livello globale. Per i pazienti che sperimentano recidiva o che non rispondono alla terapia iniziale, le opzioni di trattamento in grado di fornire risposte durature sono limitate, e per la maggior parte dei pazienti i tassi di sopravvivenza sono bassi, a causa della non eleggibilità al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) o del fallimento della chemioterapia di salvataggio e dell’ASCT.
L’opinione positiva del CHMP si basa su due importanti studi multicentrici globali di Fase II sponsorizzati da Novartis, ELIANA e JULIET, che hanno incluso pazienti in Europa, negli Stati Uniti, in Australia, in Canada e in Giappone. La collaborazione, a partire dal 2012, di Novartis con l’Università della Pennsylvania ha permesso il raggiungimento di traguardi storici per la terapia cellulare CAR-T, compreso l’avvio del primo studio globale CAR-T, la designazione di PRIME da parte di EMA per tisagenlecleucel nei pazienti pediatrici con LLA a cellule B r/r e l’approvazione da parte della Food and Drug Administration (FDA) di tisagenlecleucel in due indicazioni distinte.
“Negli Stati Uniti, tisagenlecleucel sta già trasformando il modo in cui trattiamo alcuni tipi di leucemia e di linfoma, e sta dimostrando che le terapie cellulari personalizzate costituiscono strumenti estremamente potenti per la lotta contro il cancro”, ha dichiarato Carl June, MD, Richard W. Vague Professor in Immunotherapy presso il dipartimento di Pathology and Laboratory Medicine e direttore del Center for Cellular Immunotherapies presso l’Abramson Cancer Center. “Siamo entusiasti di constatare che, grazie alla nostra collaborazione con Novartis, i medici di diversi Paesi del mondo potrebbero essere in grado di utilizzare questa nuova e innovativa terapia cellulare CAR-T per migliorare gli esiti del trattamento nei loro pazienti”.
Il processo di produzione di CAR-T di Novartis prevede la crioconservazione, cioè il processo di congelamento delle cellule che sono state prelevate dal paziente per poterle conservare. Questo consente ai medici la flessibilità di decidere quando iniziare sia la raccolta delle cellule del paziente, sia l'infusione delle cellule modificate, scegliendo il momento più adatto in base alle condizioni del paziente e permette un approccio individualizzato al trattamento su scala globale.
“L’odierna opinione positiva del CHMP rappresenta una tappa epocale per coloro che sono stati colpiti da questi tipi aggressivi di neoplasie a cellule B in fase avanzata”, ha affermato il dott. Ulrich Jäger, Professore di ematologia presso l’Università di Medicina di Vienna e Responsabile del Dipartimento di Ematologia presso l’Ospedale Generale della Città di Vienna. “I pazienti e i medici europei hanno atteso con ansia l’introduzione di tisagenlecleucel, che porterà una significativa evoluzione del panorama terapeutico di questi pazienti, caratterizzati da una prognosi infausta”.
La Commissione Europea esaminerà ora la raccomandazione del CHMP per emettere la sua decisione finale, applicabile a tutti i 28 stati membri della UE, oltre a Islanda, Liechtenstein e Norvegia. “Questa decisione del CHMP rende più vicina ai pazienti europei che hanno esaurito i trattamenti disponibili la possibilità di accesso a un'opzione innovativa,” ha detto Zack Pemberton-Whiteley, Chair of the Global Acute Leukemia Advocates Network and Campaigns and Advocacy Director at Leukaemia Care. “È importante sottolineare che la terapia CAR-T è adatta a un gruppo selezionato di pazienti. Lavorare con i medici specialisti per garantire un accesso sicuro e tempestivo a chi ne ha bisogno sarà di fondamentale importanza.”
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