Arruolato il primo paziente per la sperimentazione della molecola messa a punto da Seattle Genetics
USA - Seattle Genetics ha annunciato l'arruolamento del primo partecipante in uno studio clinico multicentrico di Fase I su SGN-CD352A, un 'anticorpo coniugato a farmaco' (ADC, Antibody-Drug Conjugate) in via di sviluppo per il trattamento del mieloma multiplo (MM) recidivante o refrattario, un tumore raro e aggressivo del midollo osseo che, nonostante i recenti progressi in campo medico, rappresenta tuttora una condizione incurabile. Secondo le stime dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), nel 2015 sono stati diagnosticati più di 124.000 nuovi casi di MM in tutto il mondo, con circa 87.000 persone che sono decedute a causa della malattia.
Il mieloma multiplo (MM) colpisce le cosiddette plasmacellule, una delle principali componenti del sistema immunitario. La crescita incontrollata delle plasmacellule tumorali pregiudica la salute delle altre cellule del sangue (globuli bianchi, globuli rossi e piastrine), dando origine a conseguenze che includono anemia, difetti della coagulazione e indebolimento delle difese immunitarie. Inoltre, le cellule del mieloma producono una sostanza che, stimolando gli osteoclasti, causa la distruzione del tessuto osseo ed espone i pazienti al rischio di fratture. Entro un anno dalla terapia di prima linea, il 32% dei malati di MM sottoposti a trapianto, insieme al 44% di quelli non trapiantati, sperimenta una fase di ricaduta. In questi casi, i periodi di remissione della malattia diventano generalmente più brevi dopo ogni successiva linea di trattamento.
SGN-CD352A è un'innovativa molecola sperimentale sviluppata sulla base della tecnologia ADC di proprietà di Seattle Genetics. Il farmaco si compone di un anticorpo geneticamente modificato che ha come specifico obiettivo l'antigene CD352, ampiamente espresso nei tumori a linfociti B come il mieloma multiplo, la leucemia linfatica cronica e il linfoma non-Hodgkin. A questo anticorpo è stabilmente fissato un potente agente citotossico costituito da un dimero di 'pirrolobenzodiazepina' (PBD). La molecola è progettata per dirigersi verso le cellule tumorali che esprimono CD352, dove si lega a specifici recettori di membrana per essere internalizzata, ossia inglobata all'interno della struttura cellulare. A questo punto, avviene il rilascio dell'agente citotossico, che provoca la morte delle stesse cellule tumorali.
Un anticorpo coniugato a farmaco (ADC) come SGN-CD352A ha il potenziale vantaggio di fornire un'azione antitumorale altamente mirata, che permette di ridurre gli effetti tossici della tradizionale chemioterapia. I risultati ottenuti in diversi test preclinici su SGN-CD352A, presentati in occasione del meeting 2016 dell'American Association of Cancer Research (AACR), dimostrano l'efficacia del trattamento in modelli animali di mieloma multiplo e di linfoma non-Hodgkin. Inoltre, il profilo di tollerabilità evidenziato da SGN-CD352A sembra suggerire che il farmaco possa essere impiegato anche in combinazione con le attuali terapie standard per il mieloma multiplo.
Lo studio clinico di Fase I appena avviato, multicentrico e in aperto, valuterà la sicurezza e l'attività antitumorale preliminare di SGN-CD352A in pazienti adulti affetti da MM recidivante o refrattario. La sperimentazione si svolgerà in due tempi: nella prima parte verrà identificato il massimo dosaggio tollerabile di SGN-CD352A, mentre nel successivo periodo di espansione si procederà a definire in modo approfondito la sicurezza e l'azione antitumorale del farmaco. Nello studio verranno arruolati circa 75 pazienti, a cui la terapia sarà somministrata ogni 4 settimane.
Ulteriori informazioni sul trial clinico, compresi i criteri di arruolamento, sono disponibili qui: stando alle informazioni riportate, il trial si svolge solo in alcuni Stati degli USA.
Per ulteriori dettagli è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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