Una nuova molecola sintetica promette grandi benefici per la terapia del mieloma multiplo, uno dei più aggressivi tumori del sangue. Il DTP3, infatti, in vitro ha dimostrato di distruggere efficacemente le cellule tumorali, almeno quanto il farmaco usato nello standard clinico, il bortezomib, ma con una selettività 100 volte superiore. Le cellule sane, quindi, non risentirebbero della tossicità del farmaco. La scoperta, pubblicata sulla rivista Cancer Cell, è di un gruppo di ricercatori, di cui fanno parte diversi italiani.
“Abbiamo scoperto un nuovo meccanismo molecolare che coinvolge due proteine chiamate Gadd45beta e MKK7 e regola la crescita delle cellule di mieloma”, spiega Menotti Ruvo, dell’Istituto di Biostrutture e Bioimmagini del Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR) di Napoli. “La nuova molecola sintetica che abbiamo sviluppato, denominata DTP3, è in grado di eliminare selettivamente le cellule di mieloma multiplo a concentrazioni molto basse, senza gli effetti collaterali sulle cellule sane esibiti dai farmaci più usati, contrastando l’azione di Gadd45beta e ripristinando invece l’attività di MKK7”.
“I vantaggi terapeutici della molecola da noi sviluppata sono dovuti all’elevata specificità della sua azione che blocca l’attività tumorale di Gadd45beta, una proteina ‘overespressa’ in cellule di mieloma, ma praticamente assente in cellule sane”, aggiunge Annamaria Sandomenico, dello stesso Istituto. “Il DTP3 agisce quindi con un meccanismo completamente diverso da quello del bortezomib, il quale inibisce indirettamente anche l’azione di un fattore noto come NF-kB che svolge molteplici ruoli fisiologici”.
In particolare, nei topi, il DTP3 asporta le cellule di mieloma innestate con xenotrapianto (il trapianto di cellule vive, tessuti o organi da una specie all’altra) senza effetti collaterali apparenti alle dosi efficaci. Lo studio di fase 1 sul DTP3, che si svolgerà nel Regno Unito nel corso del 2015, sarà finanziato dal Medical Research Council con circa 7 milioni di sterline.
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