La molecola rappresenta il primo nuovo trattamento in Europa da circa 20 anni per questa rara malattia epatica che colpisce prevalentemente le donne

Milano – Una nuova terapia per la Colangite Biliare Primitiva (CBP) è disponibile per i pazienti Italiani; da oggi, infatti, Ocaliva® (acido obeticolico) è disponibile sul mercato. Lo scorso 23 agosto l'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina n. 1392/2017, ha ammesso la molecola, prodotta dall'azienda farmaceutica statunitense Intercept, alla rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Nazionale.

Il parere positivo è giunto in seguito all'approvazione condizionata di Ocaliva® nell’Unione Europea nel dicembre 2016 per il trattamento della CBP in combinazione con l’acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con risposta inadeguata ad UDCA o in monoterapia in adulti intolleranti ad UDCA. L’UDCA è l’attuale standard di trattamento, tuttavia fino al 40% dei pazienti potrebbe non avere una adeguata risposta, quando trattato con UDCA, ed è a rischio di progressione della condizione.

La colangite biliare primitiva (CBP):
 
Precedentemente nota come cirrosi biliare primitiva, è una rara malattia epatica cronica che colpisce circa 13.000 persone in Italia.
Se non trattata, può progredire in fibrosi, cirrosi, insufficienza epatica e decesso, a meno che il paziente non riceva un trapianto di fegato.
Nonostante la CBP sia rara, è la più comune malattia epatica colestatica e colpisce prevalentemente le donne (che rappresentano il 90% dei pazienti); l’esordio della patologia è generalmente fra i 35 e i 60 anni di età.

Informazioni su Ocaliva®

Ocaliva® (acido obeticolico) è un potente e altamente selettivo agonista del recettore farnesoide X (FXR), un recettore nucleare espresso nel fegato e nell'intestino. FXR è un regolatore chiave delle vie infiammatorie, fibrotiche, metaboliche e degli acidi biliari.

Nel dicembre 2016, Ocaliva® ha ricevuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata in Europa per il trattamento della CBP in combinazione con l'acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata a UDCA o come monoterapia negli adulti che non tollerano l'UDCA. Nel maggio 2016, l'americana Food and Drug Administration ha concesso l'approvazione accelerata a Ocaliva® per il trattamento della CBP.

IMPORTANTI INFORMAZIONI SULLA SICUREZZA NELL'UE PER OCALIVA®

Controindicazioni

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti e ostruzione biliare completa.

Avvertenze e precauzioni

Nei pazienti che assumono acido obeticolico sono stati osservati incrementi di alanina aminotransferasi (ALT) e aspartato aminotransferasi (AST). Sono stati osservati anche segni clinici e sintomi di scompenso epatico. Tali eventi si sono verificati sin dal primo mese di trattamento. Gli eventi avversi correlati al fegato sono stati osservati principalmente a dosi superiori alla dose massima raccomandata di 10 mg una volta al giorno. I pazienti devono essere monitorati durante il trattamento con Ocaliva® per eventuali innalzamenti nei test biochimici epatici e per lo sviluppo di eventi avversi correlati al fegato. Aggiustamenti del dosaggio sono necessari per i pazienti con insufficienza epatica moderata (Classe B di Child-Pugh) o grave (Classe C di Child-Pugh).

Il prurito grave è stato riportato nel 23% dei pazienti randomizzati nel braccio Ocaliva® 10 mg, nel 19% dei pazienti nel braccio Ocaliva® in titolazione e nel 7% dei pazienti nel braccio placebo. Il tempo medio all'insorgenza del prurito grave è stato rispettivamente di 11, 158 e 75 giorni per i pazienti nei bracci Ocaliva® 10 mg, Ocaliva® in titolazione e placebo. Le strategie di gestione includono l'aggiunta di resine leganti gli acidi biliari o antistaminici, la riduzione della dose, la riduzione della frequenza delle assunzioni e/o l'interruzione temporanea del trattamento.

Reazioni avverse

Le reazioni avverse più comuni sono state prurito (63%) e affaticamento (22%). Altre reazioni avverse comuni osservate negli studi clinici (> 5%) sono state dolore addominale e malessere, eruzione cutanea, dolore orofaringeo, vertigini, costipazione, artralgia, anomalie della funzionalità tiroidea ed eczema.

Interazioni farmacologiche

Le resine leganti gli acidi biliari, come la colestiramina, il colestipolo o il colesevelam, adsorbono e riducono l'assorbimento degli acidi biliari e possono pertanto ridurre l'efficacia dell'acido obeticolico. Quando sono somministrate resine leganti gli acidi biliari in concomitanza, l'acido obeticolico deve essere assunto almeno 4-6 ore prima o 4-6 ore dopo l'assunzione di una resina legante gli acidi biliari, o al più ampio intervallo possibile.

Per informazioni dettagliate sulla sicurezza di Ocaliva® (acido obeticolico) compresse da 5 mg e 10 mg, comprese la posologia e il metodo di somministrazione, le avvertenze speciali, le interazioni farmacologiche e le reazioni avverse, si prega di consultare il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto.