SPAGNA - Minoryx Therapeutics ha annunciato l'avvio di un trial clinico di Fase I su MIN-102, un agonista del 'PPAR-gamma' (recettore-gamma attivato dal proliferatore del perossisoma) che verrà per la prima volta testato su un gruppo di persone affette da adrenoleucodistrofia legata all'X (X-ALD), una rara condizione neurodegenerativa che appartiene alla categoria delle cosiddette malattie perossisomiali. MIN-102 è l'unico prodotto in via di sviluppo come potenziale trattamento per tutti i principali fenotipi della patologia.
La X-ALD è causata da mutazioni del gene ABCD1 ed è caratterizzata da un accumulo di 'acidi grassi a catena molto lunga' (VLCFA), un processo patologico che provoca i maggiori danni in corrispondenza del cervello, del midollo spinale e della corteccia surrenale. I due principali fenotipi della malattia sono l'adrenomieloneuropatia (AMN), contraddistinta da una disfunzione motoria progressiva, e l'adrenoleucodistrofia cerebrale (X-CALD o cALD), che si presenta con una grave neuroinfiammazione dall'esito fatale.
Lo studio di Fase I recentemente avviato ha l'obiettivo di valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e il grado di penetrazione cerebrale di MIN-102, somministrato in dosi ascendenti, singole e multiple, in un gruppo di volontari sani. I risultati della sperimentazione sono attesi per la fine di quest'anno.
Marc Martinell, Amministratore Delegato di Minoryx, ha dichiarato: “Attendiamo con ansia gli esiti di questo trial e prevediamo di avviare nuovi studi clinici in pazienti con X-ALD entro l'inizio del 2017”.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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