Nel 2019, Sarepta Therapeutics richiederà all'EMA un ulteriore parere scientifico sul possibile percorso da seguire per mettere il farmaco a disposizione dei pazienti in Europa
Cambridge (U.S.A.) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha confermato il parere sfavorevole dello scorso 31 maggio relativo all'autorizzazione condizionale all’immissione in commercio per eteplirsen. A comunicarlo è Sarepta Therapeutics, azienda biofarmaceutica specializzata nella scoperta e sviluppo di terapie genetiche di precisione per il trattamento di malattie neuromuscolari rare. Eteplirsen è stato sviluppato per il trattamento di circa il 13% della popolazione di pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con mutazioni genetiche trattabili con la tecnica di “skipping” dell'esone 51.
“Questo risultato non ci sorprende del tutto, ma non possiamo nascondere la delusione per l'esito del riesame del CHMP e siamo fermamente convinti che eteplirsen dovrebbe essere reso disponibile ai pazienti in Europa, così come lo è negli Stati Uniti”, ha affermato Doug Ingram, Amministratore Delegato di Sarepta Therapeutics. “Il confronto avuto con lo Scientific Advisory Group e il Comitato per i Medicinali per Uso Umano, e la loro disponibilità a considerare approcci alternativi, ci incoraggia a fornire ulteriori dati a sostegno di un potenziale futuro rilascio dell'autorizzazione in Europa”.
“Alla luce di questo, Sarepta continuerà a lavorare per identificare un nuovo percorso che consenta, da una parte, di tenere conto delle esigenze dei pazienti e delle loro famiglie, evitando sperimentazioni lunghe e inutilmente gravose; dall’altra, di rispondere alla richiesta delle autorità regolatorie europee cui occorrono ulteriori dati a sostegno della conformità con la normativa europea”, prosegue Ingram. “Richiederemo un'ulteriore consulenza scientifica nel 2019 allo scopo di identificare il giusto approccio per poter introdurre eteplirsen in Europa”. L’adozione del parere del CHMP da parte della Commissione Europea è attesa entro la fine del 2018.
Per ulteriori informazioni è possibile consultare il comunicato stampa aziendale.
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