Distrofia muscolare di Duchenne: news su farmaci, terapie, sperimentazioni e qualità della vita

USA - Alcuni ricercatori dell’Università del Maryland avrebbero scoperto il motivo della degenerazione dei muscoli scheletrici nella Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio, pubblicato sulla rivista Science Signaling, sostiene che la degenerazione muscolare sia peggiorata dall’irrigidimento dei microtubuli del citoscheletro che garantiscono la struttura delle cellule muscolari. Il Dott. Christopher W. Ward e i suoi colleghi avevano precedentemente scoperto l’azione di un segnalatore denominato X-ROS ,una sorta di radicale libero, che agisce danneggiando le molecole vicine. In questo studio il team scientifico ha dimostrato che l’aumento della densità della rete dei microtubuli è un fattore critico che innesca l’eccessiva attivazione del segnalatore X-ROS e il conseguente danno muscolare.

"Abbiamo dimostrato che l’irrigidimento della struttura della rete dei microtubuli è alla base della distrofia muscolare di Duchenne," dice Ward. “Antagonizzare la rete dei microtubuli e l’attività di segnalazione X-ROS hanno ridotto il danno muscolare sui topi affetti da Distrofia di Duchenne”.
Il trial ha quindi evidenziato nuovi potenziali bersagli terapeutici per poter intervenire sulla rara malattia degenerativa, che in Italia affligge circa 5000 persone.