Per ora la sperimentazione si fa solo sugli animali
USA - Un articolo recentemente comparso su PNAS suggerisce che i pazienti con Distrofia muscolare di Duchenne potrebbero trarre grande beneficio da una nuova terapia. Si tratta della somministrazione per iniezione della proteina umana Wnt7a, per ora sperimentata solo sul modello animale.
Lo studio statunitense, coordinato da Julia von Maltzahn e il Dr. Michael Rudnicki (scienziato che ha scoperto le cellule staminali muscolari negli adulti), dimostra che le iniezioni della proteina sono in grado di aumentare le dimensioni della fibra muscolare e arrestare i danni dovuti alla malattia.
La proteina sembra infatti in grado di attivare un processo di segnalazione che induce la rigenerazione stimolando le cellule staminali muscolari e alcuni altri processi in grado di contrastare la degenerazione dovuta alla malattia.
Si tratta quindi di un trattamento potenzialmente promettente, che dovrà essere studiato ulteriormente e poi sperimentato sui pazienti. Sono già in corso alcune valutazioni precliniche su alcuni composti terapeutici sviluppati dalla biotech Fate Therapeutics.
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