PTC Therapeutics, Inc. ha annunciato che la Commissione europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio di Translarna ™ (ataluren), nell'Unione Europea, per il trattamento della mutazione nonsense della Distrofia muscolare di Duchenne (nmDMD) nei pazienti ambulatoriali di età superiore ai cinque anni.

"Siamo lieti che Translarna sia stato approvato per il trattamento della mutazione nonsense della Distrofia muscolare di Duchenne - ha dichiarato Stuart W. Peltz, Ph.D., CEO di PTC Therapeutics - Prendendo di mira la causa di DMD, esso ha il potenziale per cambiare il corso della malattia. Ci stiamo muovendo rapidamente per rendere questo prodotto disponibile per i pazienti in Europa"

Per il comunicato ufficiale clicca qui.

Seguici sui Social

Iscriviti alla Newsletter

Iscriviti alla Newsletter per ricevere Informazioni, News e Appuntamenti di Osservatorio Malattie Rare.

Sportello Legale OMaR

Tumori pediatrici: dove curarli

Tutti i diritti dei talassemici

Le nostre pubblicazioni

Malattie rare e sibling

30 giorni sanità

Speciale Testo Unico Malattie Rare

Guida alle esenzioni per le malattie rare

Partner Scientifici

Media Partner


Questo sito utilizza cookies per il suo funzionamento. Maggiori informazioni