Da ora potranno usufruire della terapia i pazienti, da 2 anni di età in su, aventi almeno una mutazione non di Classe I nel gene CFTR
La Commissione Europea (CE) ha ufficialmente autorizzato l'estensione d'indicazione del farmaco ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (nome commerciale Kaftrio), in combinazione con ivacaftor, per il trattamento della fibrosi cistica (FC), rendendo disponibile la terapia per pazienti di età pari e superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR).
La fibrosi cistica (FC) è una malattia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. La patologia è dovuta all’assenza o all’alterato funzionamento della proteina CFTR a causa di mutazioni nell'omonimo gene CFTR.
La combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (Kaftrio), usata in regime di associazione con ivacaftor (nome commerciale Kalydeco), è un medicinale orale sviluppato per aumentare la quantità e la funzione della proteina CFTR presente sulla superficie cellulare.
In Europa, la combinazione ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor con ivacaftor era già approvata per il trattamento di persone con fibrosi cistica di età pari o superiore ai 2 anni che presentano almeno una copia della mutazione F508del nel gene CFTR. Oggi, con la nuova indicazione del farmaco autorizzata dalla CE, circa 2.800 pazienti nell’Unione Europea, tra cui quelli con mutazioni di CFTR più rare, potranno avere per la prima volta accesso a un trattamento che agisce sulle cause della malattia.
“Lavoriamo da anni per offrire opzioni terapeutiche a tutte le persone affette da fibrosi cistica, comprese quelle con mutazioni ultra-rare”, ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer dell’azienda Vertex Pharmaceuticals. “Siamo lieti che la Commissione Europea abbia ampliato l'indicazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor per includere tutti i pazienti di età pari o superiore a 2 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I, garantendo che un numero ancora maggiore di persone affette da fibrosi cistica possa beneficiare di questo medicinale”.
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