Il Comitato di esperti dell’EMA ha raccomandato l’approvazione del farmaco deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor
Roma – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo in merito all’approvazione del farmaco basato sui principi attivi deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (nome commerciale Alyftrek) per il trattamento della fibrosi cistica (FC) in pazienti di età pari e superiore a 6 anni che presentano almeno una mutazione non di Classe I nel gene CFTR.
La fibrosi cistica (FC) è una malattia genetica rara che colpisce oltre 109.000 persone, di cui circa 94.000 in Nord America, Europa ed Australia: si tratta di una condizione multisistemica e progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, naso, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. La FC è dovuta all’assenza o all’alterato funzionamento della proteina CFTR a causa di mutazioni nell'omonimo gene CFTR.
Il farmaco deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor appartiene alla classe dei modulatori di CFTR ed è stato sviluppato da Vertex Pharmaceuticals: i principi attivi vanzacaftor e tezacaftor sono progettati per aumentare la quantità di questa proteina sulla superficie cellulare, facilitandone il corretto ripiegamento e il trasporto, mentre deutivacaftor è concepito per incrementare la probabilità di apertura del canale CFTR presente sulla stessa superficie cellulare, migliorando così il flusso di sali e acqua attraverso la membrana delle cellule. Negli studi clinici comparativi, la combinazione deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor si è dimostrata non inferiore in termini di percentuale predetta della capacità vitale forzata in un secondo (ppFEV1, un parametro utilizzato per la valutazione della funzionalità respiratoria) e più efficace nella riduzione del cloruro nel sudore rispetto al farmaco ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (nome commerciale Kaftrio).
“I modulatori di CFTR hanno rivoluzionato il trattamento della fibrosi cistica, e sono fiducioso che, se approvata, questa nuova terapia rappresenterà un ulteriore passo avanti nella gestione della malattia”, ha dichiarato il Professor Marcus A. Mall, Direttore del Dipartimento di Pediatric Respiratory Medicine, Immunology and Critical Care Medicine alla Charité Universitätsmedizin di Berlino. “I risultati ottenuti dai due studi clinici di Fase III su deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor sono molto promettenti: hanno dimostrato che questo trattamento non è inferiore in termini di ppFEV1 e migliora in modo significativo i livelli di cloruro nel sudore rispetto alla combinazione con ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor. Ciò può tradursi in benefici concreti a lungo termine per i pazienti”.
“L'introduzione dei modulatori di CFTR da parte di Vertex nel 2012 ha comportato un cambiamento fondamentale nel trattamento della fibrosi cistica. Se approvato, il farmaco deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor potrebbe offrire, ai pazienti eleggibili nell'UE, una nuova terapia modulatrice altamente efficace”, ha dichiarato Carmen Bozic, Executive Vice President, Global Medicines Development and Medical Affairs, e Chief Medical Officer di Vertex. “Questo nuovo trattamento in un’unica somministrazione giornaliera rappresenta, inoltre, un’opzione terapeutica più pratica per i pazienti. Da sempre, il nostro impegno è quello di migliorare la qualità della vita delle persone con fibrosi cistica e siamo entusiasti di essere un passo più vicini a rendere disponibile il nostro quinto farmaco per il trattamento di questa malattia anche ai pazienti europei”.
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