Circa 200 pazienti pediatrici italiani potranno ora accedere per la prima volta a una terapia mirata alla causa della patologia
L'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato l’estensione di indicazione di due modulatori di CFTR utilizzati per il trattamento della fibrosi cistica (FC), ossia i farmaci Kaftrio® (basato sulla combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor) e Kalydeco® (ivacaftor). Da oggi, grazie alla decisione di AIFA, oltre 200 bambini italiani affetti da FC potranno accedere, in regime di rimborsabilità, a una terapia che agisce direttamente sulla proteina alterata alla base della patologia.
Nello specifico, l’Agenzia Italiana del Farmaco ha esteso l’uso di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor, in regime di associazione con ivacaftor, in pazienti con FC di età compresa tra 2 e 6 anni aventi almeno una mutazione F508del nel gene CFTR, nonché l’impiego del singolo ivacaftor in pazienti di età compresa tra 1 e meno di 4 mesi aventi una mutazione R117H o una delle seguenti mutazioni di classe III nel gene CFTR: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R.
La fibrosi cistica è una malattia genetica rara, multisistemica e progressiva che colpisce principalmente i polmoni, ma anche fegato, tratto gastrointestinale, seni nasali, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. La patologia è dovuta a difetti della proteina CFTR causati da specifiche mutazioni del gene CFTR.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di allargare l’accesso a queste terapie innovative anche ai bambini con fibrosi cistica”, ha affermato Francesco Blasi, Presidente della Società Italiana per lo Studio della Fibrosi Cistica (SIFC). “Nel trattamento della FC, infatti, è fondamentale iniziare la terapia con i modulatori il più precocemente possibile, in modo da rallentare la progressione della malattia e migliorarne la gestione”.
“Sebbene non sia ancora disponibile una cura definitiva per la fibrosi cistica, i farmaci modulatori della proteina CFTR sviluppati da Vertex stanno dimostrando di migliorare in modo significativo la qualità della vita e di aumentare l'aspettativa di vita dei pazienti, il che rappresenta un progresso fondamentale nel trattamento della malattia”, ha commentato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals.
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