Saracatinib, un nuovo potenziale farmaco per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF), ha ricevuto dall’americana Food Drug Administration (FDA) la designazione di farmaco orfano. Saracatinib è un inibitore altamente potente e selettivo della tirosin-chinasi.
Il farmaco è stato scoperto da AstraZeneca e in passato il suo impiego clinico è avvenuto nell’ambito dell’oncologia. Il farmaco, attualmente, è stato sottoposto solo alla Fase I di studio.
La FDA concede lo status di farmaco orfano ai trattamenti destinati alla cura, diagnosi o prevenzione di malattie rare o disturbi che colpiscono meno di 200mila persone negli Stati Uniti.
La IPF è una malattia polmonare non neoplastica, caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale all'interno dei polmoni, in assenza di cause note, e che colpisce circa 5 milioni di persone nel mondo. Solitamente il suo esordio avviene intorno ai 65 anni: i polmoni si riempiono di tessuto fibroso e la malattia toglie letteralmente il fiato, fino all'insufficienza respiratoria. Fino a poco tempo fa l'unica soluzione era il trapianto di polmoni.
In Italia, dal 2013, è regolarmente in commercio il pirfenidone, primo trattamento in grado di rallentare la progressione della malattia. Il farmaco viene erogato dalle farmacie ospedaliere su prescrizione del medico specialista. Da aprile 2016 è disponibile anche un secondo farmaco, nintedanib, anch'esso in grado di rallentare la progressione della malattia.
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